视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家

标题: Opus Genetics公布了其基因治疗OPGx-BEST1 1/2期研究的初步临床数据 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2026-2-28 08:25 标题: Opus Genetics公布了其基因治疗OPGx-BEST1 1/2期研究的初步临床数据

2026年2月28日  美国圣地亚哥讯
      Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力并预防失明。该公司今天宣布，其正在进行的 OPGx-BEST1 基因疗法 1/2 期研究的最新临床数据已在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 49 届黄斑学会年会上公布。
题为“OPGx-BEST1 基因疗法治疗 BVMD 和 BEST1 突变引起的 ARB 的 1b/2a 期临床研究中一名成年参与者的初步结果”的报告，介绍了该研究中接受治疗的首例受试者成年参与者的 3 个月结果，重点介绍了视网膜下注射 OPGx-BEST1 后的积极安全性、耐受性和生物活性。

首例受试者是一位63岁的女性，患有常染色体隐性遗传性Bestrophin病（ARB），伴有严重的功能障碍。数据显示，OPGx-BEST1耐受性良好，未出现眼部炎症、眼部或治疗相关不良事件，也未出现剂量限制性毒性。观察到早期功能性视力改善的迹象，包括治疗眼最佳矫正视力（BCVA）提高了12个字母。此外，还观察到中心视网膜下层厚度（CST）的结构性改善，治疗眼CST减少了23%。在萎缩程度较轻的区域，视网膜内液最早在1个月时即可消退。

Opus Genetics首席执行官George Magrath博士表示：“我们对首例受试者的结果感到鼓舞，结果表明OPGx-BEST1耐受性良好，并在三个月时展现出令人鼓舞的初步疗效。尽管数据尚处于早期阶段，但对于我们的OPGx-BEST1项目以及BEST1相关视网膜疾病患者而言，这都是一个重要的里程碑。”

   德克萨斯州达拉斯市西南视网膜基金会的马克·佩内西博士表示：“BEST1相关视网膜疾病代表着巨大的未满足医疗需求，目前尚无获批的治疗方法，这项研究的初步结果，包括早期良好的安全性以及功能和结构改善的初步迹象，令人鼓舞，并支持继续评估OPGx-BEST1作为BEST1相关疾病患者的基因增强疗法。”

这项1/2期研究正在美国的两个临床中心进行受试者招募，预计未来将在佛罗里达州、辛辛那提和纽约州开设更多中心。目前已有两名受试者入组，预计将于2026年年中公布第一组受试者3个月的随访结果。

关于 OPGx-BEST1 和 1/2 期试验
   OPGx-BEST1 利用 Opus Genetics 专有的基于腺相关病毒 (AAV) 的基因治疗平台，旨在将功能性 BEST1 基因拷贝直接递送至视网膜色素上皮 (RPE) 细胞，该细胞正是缺陷基因所在之处。该项目建立在大量的临床前研究之上，这些研究表明，在相关疾病模型中，该疗法能够恢复 BEST1 蛋白的表达并改善视网膜功能。

   该疗法旨在通过恢复BEST1功能，解决视网膜变性的根本遗传原因，并支持光感受器健康和视觉功能的维持。据估计，全球约有22,000名患者患有与BEST1相关的遗传性视网膜疾病（IRD），这种疾病目前尚无获批的治疗方法。

   这项正在进行的适应性、开放标签的1/2期研究旨在评估OPGx-BEST1单眼视网膜下注射治疗Best卵黄状黄斑营养不良（BVMD）或常染色体隐性遗传性Bestrophin病（ARB）成年患者的疗效，研究设置了两个剂量水平。每位受试者将接受单次视网膜下注射治疗，共分为两个剂量组。

   主要目标是评估药物的安全性和耐受性，并确定最适合后续临床开发的剂量，同时对受试者进行长期随访以观察其长期疗效。该试验还将通过功能性和解剖学终点指标（包括视觉功能和视网膜结构的变化）来探索药物的生物活性。

关于 Opus Genetics
   Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。公司正在开发持久有效的单次治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前在研的七项基于腺相关病毒（AAV）的项目包括：针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜变性的OPGx-BEST1，以及其他靶向RHO、CNGB1、RDH12、NMNAT1和MERTK的候选药物。公司总部位于北卡罗来纳州的研究三角园区。

https://www.manilatimes.net/2026 ... ual-meeting/2290077

欢迎光临视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家 (http://www.rp-china.org/)