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标题: AAVantgarde完成了针对Usher综合征1B型视网膜基因治疗试验的患者招募 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 前天 08:16 标题: AAVantgarde完成了针对Usher综合征1B型视网膜基因治疗试验的患者招募

2026年1月17日
   AAVantgarde Bio 是一家致力于开发遗传性视网膜疾病 (IRD) 疗法的临床阶段生物技术公司。今天宣布，其 LUCE-1 试验已完成入组。LUCE-1 是其 1/2 期首次人体临床试验，旨在评估 AAVB-081 治疗与 Usher 综合征 1B 型 (USH1B) 相关的视网膜色素变性的疗效。

LUCE-1 是一项多中心、开放标签、剂量递增和扩展研究，旨在评估单次视网膜下注射 AAVB-081 的安全性、耐受性和初步疗效。AAVB-081 是 AAVantgarde 公司的双 AAV 基因治疗项目，靶向 MYO7A 基因突变，旨在解决 USH1B 的根本原因。该研究招募了 15 名年龄在 18 至 60 岁之间的成年受试者。

   AAVantgarde 首席执行官 Natalia Misciattelli 博士表示：“LUCE-1 研究的完成招募是 AAVB-081 临床开发的一个重要里程碑，我们衷心感谢患者、研究人员和临床试验中心工作人员的付出，正是他们的努力才使得该项目得以快速推进，为患有 Usher 综合征 1B 型的患者生成有意义的临床数据。”

      来自穆尔菲尔德眼科医院的迈克尔德斯教授表示：“LUCE 1/2期研究中最后一位患者完成给药，对于该项目以及受这种严重遗传性视网膜疾病影响的患者及其家庭而言，都是一个重要的里程碑。早期临床研究是科学创新开始转化为实际应用的关键阶段，而LUCE研究代表着在开发潜在的疾病改善疗法方面迈出的重要一步。我们衷心感谢参与研究的各中心、患者及其家属，并期待着能够指导下一阶段研发的数据。”

   AAVantgarde 的两项临床项目均进展迅速，目前正在招募 Stargardt 病 CELESTE 研究的患者。Usher 1B 型视网膜病变和 Stargardt 病均为致盲性遗传性视网膜疾病，目前尚无获批的治疗方法。两项项目的最新进展将于 2026 年公布。

      此前AAVantgarde 与2025年9月在欧洲“EURetina 2025会议”上公布了早期临床实验数据。包括前 11 名接受治疗的参与者（低剂量组的 5 名参与者、中剂量组的 5 名参与者和高剂量组的第一位参与者）的安全性数据。接受 AAVB-081 治疗的前 4 位受试者的安全性和有效性数据包括 ≥ 180 天的随访，其中第一位受试者的随访时间为 1 年。迄今为止，未出现与药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。眼部炎症极少并可通过类固醇治疗逆转。接受 ≥ 180 天随访的 4 位受试者的最佳矫正视力 (BCVA) 提高了 1 行以上，前两位受试者的最低矫正视力 (LLVA) 提高了 3 行以上。4 位受试者中有 3 位的微视野注视稳定性也得到了改善。

关于AAVB-081

   AAVB-081 是一种视网膜内注射的基于 AAV8 的双混合产品，靶向治疗 MYO7A 相关 Usher 综合征 (USH1B)。AAVantgarde 的双混合平台使用两个 AAV8 载体，每个载体包含编码 Myo7A 基因的表达盒的一半，并在细胞核水平发挥作用，将转基因的两个半片段重组为一个完整的片段。这项技术能够实现高效的重组，并在动物模型中产生具有治疗意义的蛋白质水平。

https://www.aavantgarde.com/en/n ... tinitis-pigmentosa/

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