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标题: BBS1患者曙光：AXV-101基因疗法获110万美元追加拨款，加速临床试验 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2026-1-7 08:45 标题: BBS1患者曙光：AXV-101基因疗法获110万美元追加拨款，加速临床试验

2026年1月7日
由斯蒂芬·约翰斯顿博士和克里斯蒂娜·约翰斯顿女士创立的总部位于亚利桑那州的非营利组织“对抗失明”（A Race Against Blindness，简称A Race Against Blindness）今日宣布，将向Axovia Therapeutics公司提供110万美元的新资助，以填补启动AXV-101临床试验所需的关键资金缺口。AXV-101是一种旨在治疗与巴德-比德尔综合征1型（BBS1）相关的视力丧失的试验性疗法。此次最新资助使A Race Against Blindness对AXV-101的总投入达到510万美元。

AXV-101项目于2025年第三季度获得CTA批准临床试验。尽管取得了这一监管里程碑，但由于资金缺口，该试验仍无法推进。新近宣布的110万美元拨款填补了这一资金缺口，为启动该试验提供了至关重要的资金，预计试验将于2026年初开始。

Axovia Therapeutics首席执行官兼联合创始人菲尔·比尔斯教授表示：“这笔资金是未来几个月将这项研究性疗法推向临床的关键里程碑，我们计划开展的临床试验是一项首次人体开放标签剂量递增试验，因此，我们正以既紧迫又谨慎的态度推进这项工作。我们深知，当患者家庭听到这样的疾病诊断结果时，会面临多么巨大的不确定性。我们的目标简单而意义深远：认真探索这种基因疗法是否能够阻止视网膜退化，并最终改变BBS1相关视力丧失患者的生活。”

“对抗失明”组织在资助 AXV-101 从临床前开发到临床试验申请 (CTA) 批准的进程中发挥了核心作用，体现了其以使命为导向，加速罕见儿童眼病疗法的研发进程。

对抗失明组织联合创始人、斯蒂芬·约翰斯顿博士表示：“这项承诺体现了我们的信念：有前景的疗法不应因资金不足而止步于人体试验阶段，过去三年，这对我来说是一项意义非凡的个人使命，如今能够取得这一里程碑式的进展，我感到无比感激和充满希望。支持者的慷慨解囊令我深受感动，也让我看到了团结一心、为共同目标奋斗所能取得的成就。”

关于对抗失明

“对抗失明”是一家家族运营的非营利组织，由斯蒂芬和克里斯蒂娜·约翰斯顿夫妇创立。他们的儿子被诊断出患有视网膜色素变性，这是一种罕见的疾病，会导致儿童进行性视力丧失。他们将自身的诊断经历转化为一项使命，致力于加速治疗致盲疾病。为了弥补阻碍有前景的视力疗法惠及患者的关键缺口，“对抗失明”提供有针对性的、里程碑式的资金，推动具有变革性的项目从实验室走向人体临床试验。

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