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标题: 礼来公司以4.75亿美元的价格从MeiraGTx获得视网膜疾病基因疗法 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 前天 08:20 标题: 礼来公司以4.75亿美元的价格从MeiraGTx获得视网膜疾病基因疗法

2025年11月11日

   礼来公司将预付7500万美元，获得AAV-AIPL1基因疗法的全球权益。该疗法目前正准备向美国和欧洲监管机构提交申请，用于治疗罕见的遗传性眼病莱伯氏先天性黑蒙4型（LCA4）。继去年10月收购Adverum Biotechnologies及其治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的项目后，此次交易为礼来公司带来了又一项处于后期研发阶段的眼科基因疗法。

一种名为 MeiraGTx 的实验性基因疗法，其临床数据显示可以逆转患有罕见遗传性眼疾的儿童的视力，即将被送往礼来公司。

根据周一公布的协议条款，礼来公司将预付7500万美元，获得基因疗法AAV-AIPL1的全球权益。MeiraGTx公司可能还会根据监管审批里程碑的进展情况，在近期获得高达1.35亿美元的额外款项。这家总部位于纽约的生物技术公司目前正在准备向美国和欧洲监管机构提交该基因疗法的审批申请。

AAV-AIPL1 的研发目的是治疗由 AIPL1 基因突变引起的莱伯氏先天性黑蒙症 4 型 (LCA4)。AIPL1 蛋白对于眼睛视杆细胞和视锥细胞的正常功能至关重要。该蛋白的突变会导致视网膜变性。LCA4 患者有的在出生时就患有严重的视力障碍，有的在出生后不久出现视力障碍。目前尚无针对 LCA4 的有效治疗方法。

   MeiraGTx基因疗法利用腺相关病毒载体将功能性AIPL1基因拷贝递送至视网膜中央的光感受器。该疗法为一次性治疗，通过视网膜下注射给药。MeiraGTx在一项开放标签、单组研究中测试了其LCA4基因疗法，该研究纳入了11名1至4岁的儿童。所有受试者均为先天性盲人，仅能感知光线。

   今年二月，MeiraGTx公司公布了临床试验结果，显示所有受试者在接受基因治疗四周或更长时间后，治疗眼的视力均有所提高。此外，与未治疗眼相比，患者的功能性视力得到改善，视网膜结构也得到保护。未报告任何不良反应。详细结果发表于《柳叶刀》杂志。

根据协议，MeiraGTx 可从礼来公司获得高达 4 亿美元的里程碑付款，其中包括高达 1.35 亿美元的近期付款。如果该基因疗法获得批准，MeiraGTx 还将从礼来公司销售该商业化产品中获得特许权使用费。AAV-AIPL1 的这项交易开启了两家公司更广泛的合作。根据 MeiraGTx提交的监管文件，礼来公司还获得了开发和商业化 MeiraGTx 正在研发的其他遗传性视网膜营养不良症的临床前候选疗法的权利。这些疾病的具体名称尚未披露。

   文件显示，礼来公司拥有MeiraGTx专有的玻璃体内注射衣壳（包裹基因疗法遗传物质并将其靶向递送至体内特定组织的蛋白质外壳）的独家许可，可用于礼来公司选定的至多五个眼科靶点。此外，礼来公司还获得了专有的全视网膜或视杆细胞特异性启动子的独家许可，可用于礼来公司选定的至多五个靶点。MeiraGTx还授予礼来公司使用其专有的核糖开关技术进行眼部基因编辑的特定权利。核糖开关技术能够实现治疗性蛋白或基因编辑核酸酶的体内表达。这种表达由口服小分子药物控制。

据MedCity News报道
   基因疗法是礼来公司产品线中日益重要的组成部分。2021年，这家制药巨头收购了Prevail Therapeutics，该公司致力于开发用于治疗神经退行性疾病和罕见病的基因疗法。此后，Prevail与初创公司Capsida Biotherapeutics建立了多药研发联盟，共同开发用于治疗中枢神经系统（CNS）疾病的基因疗法。2022年，礼来收购了Akouos，该公司致力于开发用于治疗一种罕见遗传性听力损失的基因疗法。今年早些时候，礼来达成协议，获得了Sangamo Therapeutics公司一种用于递送治疗中枢神经系统疾病的基因组药物的衣壳的授权。上个月，礼来收购了Adverum Biotechnologies公司，该公司的主要项目是一种正在进行III期临床试验的基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。

   礼来公司分子发现部门副总裁安德鲁·亚当斯在一份事先准备好的声明中表示，眼科是该公司一个新兴的兴趣领域。他说：“我们很高兴能与 MeiraGTx 合作，为世界各地患有眼疾的患者带来变革性的治疗方法，首先是 AAV-AIPL1，它已经展现出前所未有的能力，可以恢复先天性盲童的视力。”

https://medcitynews.com/2025/11/ ... ease-ird-aipl1-lly/

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