视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家

标题: 倍亮生物宣布 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-10-16 08:29 标题: 倍亮生物宣布

倍亮生物宣布，中国国家药品监督管理局根据Tinlarebant治疗Stargardt病的中期分析结果批准其新药申请并给予优先审评
2025年10月16日

   Belite Bio, Inc.是一家临床阶段药物开发公司，专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的视网膜退行性疾病的新型疗法，该公司今天宣布，中国国家药品监督管理局（“NMPA”）药品审评中心已同意接受 Tinlarebant 用于治疗 Stargardt 病的新药申请（NDA），并对其实施优先审查，该申请基于 3 期 DRAGON 试验的中期分析结果。

   Belite Bio 董事长兼首席执行官林博士表示：“中国国家药品监督管理局基于中期3期数据批准其新药申请 (NDA)，这对 Belite Bio 和 Stargardt 病患者群体而言，是一个意义非凡的里程碑。这一里程碑彰显了该项目的实力，也凸显了对这种严重性疾病的迫切需求，因为目前尚无获批的治疗方案。这一成就使 Belite Bio 能够推进 Tinlarebant 的最后开发阶段，如果成功，将为 Stargardt 病患者带来首个治疗方案。”

   国家药品监督管理局的回应基于中期分析结果，该结果显示3期DRAGON试验的主要终点具有统计学意义。公司仍有望于2025年第四季度报告3期DRAGON试验的最终顶线数据。这些结果预计将作为目前正在按照中国药品审评中心指南准备的新药上市申请（NDA）的一部分提交给国家药品监督管理局。

   关键的3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性研究，旨在评估Tinlarebant在青少年Stargardt病患者中的安全性和有效性。该试验入组了来自11个国家和地区的104名受试者，包括美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国大陆、中国香港、中国台湾和澳大利亚，随机分组比例为2:1（Tinlarebant组：安慰剂组）。主要疗效终点是萎缩性病变的生长速度，并评估安全性和耐受性。

关于 Belite Bio
   Belite Bio 是一家临床阶段药物研发公司，专注于推进针对存在重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，例如用于治疗晚期干性AMD的STGD1和GA，以及特定的代谢性疾病。Belite Bio 的主要候选药物 Tinlarebant 是一种口服疗法，旨在减少双视黄酸毒素在眼内的积聚，目前正在青少年 STGD1 受试者中开展 3 期临床试验 (DRAGON) 和 2/3 期临床试验 (DRAGON II)，以及针对 GA 受试者的 3 期临床试验 (PHOENIX)。欲了解更多信息，请访问我们的网站 www.belitebio.com。

https://www.globenewswire.com/ne ... th-Tinlarebant.html

欢迎光临视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家 (http://www.rp-china.org/)