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标题: Nacuity Pharmaceuticals N-乙酰半胱氨酸酰胺片剂获得美国 FDA 突破性疗法认定 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-10-7 08:39 标题: Nacuity Pharmaceuticals N-乙酰半胱氨酸酰胺片剂获得美国 FDA 突破性疗法认定

Nacuity Pharmaceuticals N-乙酰半胱氨酸酰胺片剂获得美国 FDA 突破性疗法认定，用于治疗视网膜色素变性

（GLOBE NEWSWIRE）——Nacuity Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗视网膜色素变性、白内障和其他由氧化应激引起的疾病的药物，该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 NPI-001（N-乙酰半胱氨酸酰胺）片剂突破性疗法认定 (BTD)，这是 Nacuity 专有的、用于治疗视网膜色素变性 (RP) 患者的在研疗法。

   Nacuity Pharmaceuticals 高级副总裁兼首席科学官 G. Michael Wall 博士表示：“突破性疗法认定代表了 FDA 的客观评估，即早期临床证据支持 NPI-001 片剂有望为视网膜色素变性（一种严重的致盲疾病）患者带来显著的治疗效果。这项认可代表了 Nacuity 创造价值的关键里程碑，并强调了我们致力于高效推进 NPI-001 进入后期开发阶段的承诺。”

   如果药物旨在治疗严重或危及生命的疾病或状况，并且初步临床证据表明该药物可能在一个或多个临床重要终点上表现出比现有疗法有显著改善，例如在临床开发早期观察到的显著治疗效果，则该药物可能获得BTD。

除了先前授予NPI-001 的快速通道资格优势外，获得 BTD 的药物还有资格获得 FDA 关于高效药物开发和组织承诺的密集指导。

关于视网膜色素变性

   视网膜色素变性(RP) 通常在儿童期或青少年期诊断出来，是一组异质性遗传性视网膜疾病，涉及 50 多个基因的近 3,100 种不同突变（Daiger 等人，2013 年），导致进行性夜间和周边视力丧失。RP 通常导致法定失明，在某些情况下甚至导致完全失明。RP 和相关疾病的形式包括 Usher 综合征、Leber 先天性黑蒙和 Bardet-Biedl 综合征。根据抗盲基金会的数据，美国约有 100,000 人患有 RP。目前尚无 FDA 批准或标准的 RP 治疗方法。一种治愈性基因疗法 voretigene neparvovec (LUXTURNA) 适用于具有 RPE65 突变的患者，这种突变影响大约 1-6% 的 RP 患者（Cross 等人，2022 年）。

关于NPI-001

NPI-001 是专有的 GMP 级 N-乙酰半胱氨酸酰胺 (NACA) 片剂，旨在治疗与视网膜色素变性 (RP) 等疾病相关的氧化应激。临床前研究表明，NPI-001 可促进谷胱甘肽（人体最强大的内源性抗氧化剂）的产生，阻止具有化学侵蚀性的氧分子损害视网膜细胞 ( Wood 等人，2024 )。NPI-001 配方为稳定的片剂，易于患者自行服用，具有完善的生产工艺和方便的包装选择。除了突破性疗法认定之外，NPI-001 还获得了用于治疗 RP 的快速通道和孤儿药认定，后者可在获得监管机构批准后为该产品提供 7 年的美国 FDA 监管独占权。

关于Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Nacuity Pharmaceuticals 是临床阶段氧化应激相关疾病和病症创新疗法的领导者。该公司强大的靶向疗法旨在减轻氧化性组织损伤，而氧化性组织损伤是导致致盲眼病和多种严重慢性疾病的诱因。Nacuity 在美国德克萨斯州沃斯堡和澳大利亚设有运营机构，拥有丰富的管理和科学领域专业知识，并获得了抗盲基金会 ( https://www.fightingblindness.org/ ) 及其风险投资部门 RD Fund ( https://www.retinaldegenerationfund.org ) 的支持。欲了解更多信息，请访问www.nacuity.com。

https://www.dcnewsnow.com/busine ... tinitis-pigmentosa/

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