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标题: GBI携手NanoRetinal：创新疗法点亮IRD患者光明未来 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 昨天 08:30 标题: GBI携手NanoRetinal：创新疗法点亮IRD患者光明未来

2025年9月17日

   美国合同开发和生产商 (CDMO) GBI Biomanufacturing宣布与纳米技术公司 NanoRetinal 建立合作伙伴关系。此次合作将推进 NanoRetinal 的 NAR-001 产品线，该专利疗法可恢复和保留遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力。

   GBI 将协助 NanoRetinal 利用其哺乳动物细胞培养系和符合 GMP 标准的端到端流程开发其同类首创产品。双方希望 GBI 的生产资源能够助力 NAR-001 快速进入临床试验阶段。

NanoRetinal 首席执行官 John Cullity 表示：“我们相信 GBI 有能力满足产品制造所需的严格监管标准。”

   GBI 首席执行官 Karl Pinto 在新闻稿中表示，他的公司“很荣幸能够支持 NanoRetinal 推进一项疗法，该疗法可在临床试验中直接解决 IRD 患者迫切未满足的需求，并且我们相信，最终会在商业市场上实现。”

   根据美国基因与细胞治疗协会 (American Society of Gene and Cell Therapy)的数据，遗传性视网膜疾病 (IRD) 涵盖一系列疾病，包括视网膜色素变性和Stargardt 病。这些疾病的遗传因素会导致视网膜逐渐退化和破坏。

根据新闻稿，NAR-001 是一种创新疗法，旨在增加眼内视觉色素的供应、稳定性和持久性。

   竞争性疗法已采用多种方法来治疗IRD。例如，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的基因疗法 Luxturna通过利用病毒载体替换视网膜细胞中RPE65的错误拷贝来治疗 IRD。RPE65的功能性形式编码一种酶，这种酶是光敏色素转化的关键。

相比之下，布朗大学的研究人员提出使用金纳米粒子注射作为一种新型的视觉假体来帮助恢复视力。

   BioProcess Insider最近报道了另一家纳米药物公司 Eascra Biotech，该公司的 Janus 基纳米颗粒正在国际空间站进行研究，用于将 siRNA 和 mRNA 有效载荷递送至组织。最近，我们的姊妹刊物BioXconomy也报道了《自然材料》杂志上的一项新研究，该研究将肽和可电离脂质结合在纳米颗粒中，以将 mRNA 递送至特定的靶器官。

随着业界不断探索病毒载体的替代品，NAR-001 的开发可能会为患有目前的疗法无法解决各种 IRD 的患者带来新的希望。

本文转自：《BioProcess Insider》

https://www.bioprocessintl.com/d ... restore-lost-vision

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