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标题: 向光而行，病友视角中的在研技术——“RP疗法大家谈”2025年第2期如期举行 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 前天 09:28 标题: 向光而行，病友视角中的在研技术——“RP疗法大家谈”2025年第2期如期举行

2025年9月16日
9月14日晚，RP之光爱心家园举办了2025年第2期“RP疗法大家谈”直播分享，主题为“遗传性视网膜疾病各种疗法前瞻”。资深病友太阳与未来之光担任嘉宾，围绕视觉假体、基因疗法、光遗传学、细胞治疗及原位转分化五条技术路线，向在线观众汇报了2025年7月苏州“2025年遗传性视网膜疾病患者大会”后公开的最新进展。直播累计观看4,571人次，峰值在线1,008人，点赞4.28万次，收到评论649条。

直播按“大会回顾—技术进展—互动问答”三段进行，关键信息如下：

1. 视觉假体嘉宾介绍了复旦大学"碲纳米线"薄片和魏文斌教授团队人工视网膜项目。薄片面积约2 mm×2 mm，密度远高于早期Argus II（16×16像素），可辨轮廓，但距"阅读级"视力仍有数量级差距；马斯克的Neuralink同样面临算法、材料、电极密度多重瓶颈，2–3年内不宜抱过高期待。

2. 基因疗法与光遗传学：

国内基因替代疗法试验项目有十几个，进展顺利；北医三院杨丽萍教授和上海市一孙晓东教授研发新一代

CRISPR

基因编辑疗法。

杨丽萍教授

已启动基因编辑疗法治疗RHO突变患者的1/2期试验。需要注意的是这些基因疗法需要患者至少有光感（保留有足够的感光细胞）才有可能在基因疗法中获益。

光遗传学方面，美国MCO-010正在申请上市，国内中眸、健达九州、星明优健三家药企一直在努力。苏州大会上健达九州梁小芳教授分享的数据，GA001人体试验平均提升0.31logMAR（约3行），最高提升1.7 logMAR，1米距离看清ETDRS表21个字母，达到大约0.06的视力。沈吟教授分享的ZM02第36周、52周的数据优于MCO-010，平均提升六到九行，最好的大约能实现0.05的视力。所以光遗传被患者视为“兜底”技术，有望达至保证日常生活自理。

嘉宾还提醒：一般来讲光遗传疗法是最后的选择，采用此疗法后，其它如基因、细胞疗法，包括光遗传的迭代产品，估计10～20年后才能再次施治。

3. 细胞治疗

• 英吉尔（上海市第一人民医院）：玻璃体腔注射胎儿来源感光细胞前体，分泌营养因子，要求残存视力≥0.1；低剂量组已完成，10月起将招募中剂量组。

• 武汉睿健：异体"视锥+视杆"前体细胞，视网膜下移植，已获3亿元融资，预计2026年初进入正式临床试验。

• 温州医科大学附属眼视光医院/刘慧教授：睫状缘干细胞具有分化为视网膜所有细胞的能力，具有强大的再生修复能力，前景非常诱人。一次移植可覆盖大部分黄斑区，并可多次移植，直到修复整个视网膜。且细胞制备费用低廉，单次移植费用预计几万元，可及性强，若后续进展顺利，将是广大患友的福音。

原位转分化纽伦捷公司明年拟申报IIT，通过玻璃体腔注射AAV载体，药物将穆勒细胞转分化为感光细胞；晚期小鼠模型显示有效，但再生细胞仍会携带原基因缺陷，需未来与基因编辑联用才能追求“功能性治愈”。

整场直播中，直播公屏上消息不断，足见病友们的急切与关注。大家提出的问题包括“ABCA4或GUCY2D突变有无靶向方案”、“是否必须切除玻璃体”、“一次移植能维持多久”等。嘉宾统一回应：除海南博鳌已落地的RPE65基因疗法有条件收费治疗以外，国内尚无一款疗法正式上市；所有细胞、光遗传、转分化项目均处早期临床或临床前阶段，无长期疗效数据，病友应通过正规试验通道获取信息，并谨记“参加一家试验后，大概率无法再入组其它试验”。

RP之光爱心家园在结束语中重申，本场活动属患者自发交流，非医疗诊疗行为，不对任何疗法效果作出承诺；爱心家园将继续跟踪公开科研资讯，为病友提供理性、平等的交流平台。

作者: 罗兰德尼奥 时间: 前天 09:30

不知道是否对晚期RP有效果

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