视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家

标题: EURetina 2025： AAVantgarde 展示了其针对 Usher 1B 基因疗法的临床实验数据 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-9-6 08:19 标题: EURetina 2025： AAVantgarde 展示了其针对 Usher 1B 基因疗法的临床实验数据

2025年9月6日

   AAVantgarde Bio是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病的下一代基因疗法。该公司今天宣布，将在2025 年 9 月 4 日至 7 日于巴黎举行的第 25 届欧洲视网膜专科医生协会 (EURETINA) 年会 (EURetina 2025)上展示 LUCE-1 研究的最新临床数据。

   Simonelli 教授提供的数据包括前 11 名接受治疗的参与者（低剂量组的 5 名参与者、中剂量组的 5 名参与者和高剂量组的第一位参与者）的安全性数据。

   接受 AAVB-081 治疗的前 4 位受试者的安全性和有效性数据包括 ≥ 180 天的随访，其中第一位受试者的随访时间为 1 年。迄今为止，未出现与药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。眼部炎症极少并可通过类固醇治疗逆转。接受 ≥ 180 天随访的 4 位受试者的最佳矫正视力 (BCVA) 提高了 1 行以上，前两位受试者的最低矫正视力 (LLVA) 提高了 3 行以上。4 位受试者中有 3 位的微视野注视稳定性也得到了改善。

   坎帕尼亚“Luigi Vanvitelli”大学医院（那不勒斯）眼科主任、LUCE-1 临床试验首席研究员 Francesca Simonelli 教授对研究进展进行了评论：

   我们在EURetina 2025大会上展示的数据非常令人鼓舞，表明AAVB-081治疗具有良好的耐受性，并开始显示出临床获益的信号。对于目前面临视力丧失且无任何治疗选择的Usher综合征1B型患者来说，这些发现代表着向前迈出的重要一步。我们乐观地认为，持续的随访将进一步证实这种基因疗法能够为患者的生活带来有意义的改变。

AAVantgarde 首席执行官Na atalia Misciattelli 博士评论道：

   我们非常高兴地在EURetina 2025年会上分享LUCE-1研究的这些令人鼓舞的临床结果。积极的安全性和有效性数据进一步验证了我们双AAV载体平台的潜力，并解决了Usher综合征1B型中尚未满足的巨大需求。这些发现进一步巩固了我们致力于推进创新基因疗法的承诺，这些疗法有望改变目前没有治疗选择的患者及其家人的生活。

关于 AAVantgarde
AAVantgarde Bio 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于为遗传性视网膜疾病患者提供创新疗法。公司的主要项目针对 Stargardt 病和 Usher 综合征 1B 型引起的视网膜色素变性，这两种严重的遗传性视网膜疾病目前尚无获批的治疗方法。AAVB-039 和 AAVB-081 是正在研究的双 AAV 基因疗法，旨在解决这些疾病的根本遗传病因。凭借强大的转化科学基础和对临床卓越的承诺，AAVantgarde 致力于为患者带来变革性的疗法。欲了解更多信息，请访问：www.aavantgarde.com

关于 LUCE-1 试验 (NCT06591793
   LUCE-1 是一项 1/2 期多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在研究对患有与 Usher 综合征 1B 型相关的视网膜色素变性的患者进行 3 种剂量水平的双 AAV8.MYO7A（AAVB-081）视网膜下注射的安全性、耐受性和初步疗效。

关于 Usher 综合征 1B 型

   Usher 综合征 1B 型 (Usher1B) 是一种影响视网膜和内耳的遗传性疾病。Usher1B 是由 MYO7A 基因突变引起的。用于治疗 Usher1B 的基因长度为 6.7 kb，因此太大，无法装入标准的 AAV 载体中。美国和欧盟约有 20,000 名 Usher1B 患者。这些儿童先天性耳聋，伴有前庭功能障碍，并在出生后十年内逐渐丧失视力。虽然可以通过手术治疗这些患者的耳聋，但尚无有效疗法可以治疗这些患者的进行性视力丧失和失明。

https://www.aavantgarde.com/en/n ... b-at-euretina-2025/

欢迎光临视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家 (http://www.rp-china.org/)