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标题: Opus Genetics宣布FDA批准基因治疗候选药物OPGx-BEST1的IND申请 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-8-19 08:37 标题: Opus Genetics宣布FDA批准基因治疗候选药物OPGx-BEST1的IND申请

2025年8月19日

   Opus Genetics是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和用于其他眼科疾病的小分子疗法，该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了其针对 OPGx-BEST1 的新药临床试验（IND）申请，OPGx-BEST1 是一种用于治疗 bestrophin-1（BEST1）相关 IRD 的基因疗法。

   BEST病，又称卵黄样黄斑营养不良症，是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由 BEST1 基因突变引起黄斑变性，导致视力逐渐丧失，在某些情况下甚至失明。

   凭借此次IND批准，Opus Genetics计划于2025年下半年启动一项1/2期临床试验。这项多中心、开放标签研究将评估单次视网膜下注射OPGx-BEST1对经基因确诊的BEST1相关IRD患者的安全性、耐受性和初步疗效。该试验还将通过功能性和解剖学终点（包括视功能和视网膜结构的变化）探索生物活性。

   Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 博士表示：“FDA 批准我们的 BEST1 IND，对于 IRD 领域以及 Opus Genetics 专注于恢复患者视力的使命而言，都是向前迈出的重要一步。目前，BEST1 相关的 IRD 尚无获批的治疗方法，这让患者及其家属对未来的前景充满不确定性。OPGx-BEST1 试验将是我们正在进行的第三个临床项目，这体现了我们产品线的深度，以及我们致力于为急需且未得到满足的患者同时推进多种疗法的承诺。”

   OPGx-BEST1 利用 Opus Genetics 专有的基于 AAV 的基因治疗平台，旨在将 BEST1 基因的功能性拷贝直接递送至缺陷基因所在的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞。该项目以广泛的临床前研究为基础，已证明 BEST1 蛋白表达在相关疾病模型中得到恢复并改善了视网膜功能。

关于 Opus Genetics
   Opus Genetics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对威胁视力疾病的基因和小分子疗法。公司的产品线以腺相关病毒 (AAV) 为基础，针对遗传性视网膜疾病，包括莱伯氏先天性黑蒙 (LCA)、视网膜营养不良症和视网膜色素变性。其主要候选药物 OPGx-LCA5 正在进行 LCA5 相关突变的 1/2 期临床试验，并已取得令人鼓舞的早期结果。其他项目包括 OPGx-BEST1，一种针对 BEST1 相关视网膜变性的基因疗法，以及一种已进入 3 期临床试验阶段的糖尿病视网膜病变小分子疗法，该疗法已获得 FDA 的特别方案评估。Opus 还在推进 0.75% 酚妥拉明滴眼液的研发，这是一种合作疗法，目前已获批用于一种适应症，目前正在进行两项 3 期临床试验，用于治疗老花眼和弱光视力障碍。Opus 总部位于北卡罗来纳州三角研究园。欲了解更多信息，请访问 www.opusgtx.com。

https://www.globenewswire.com/ne ... ate-OPGx-BEST1.html

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