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标题: 问答：David Liao 博士介绍 MCO-010 治疗 RP 的疗效和安全性 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-8-18 08:34 标题: 问答：David Liao 博士介绍 MCO-010 治疗 RP 的疗效和安全性

2025年8月18日

   加州洛杉矶视网膜玻璃体联合医疗集团 (Retina Vitreous Associates Medical Group) 的 David S. Liao博士在美国视网膜专科医生协会 (ASRS) 2025 年年度科学会议上接受了《现代视网膜》杂志的采访。此次会议于 2025 年 7 月 30 日至 8 月 2 日在加州长滩举行。

   Liao博士在会上作了题为“MCO-010光遗传学疗法治疗RP的扩展疗效和安全性：RESTORE随访研究（REMAIN）的126周结果”的报告。

注：为清晰起见，以下对话已略作编辑。

《现代视网膜》：您的演讲讨论了MCO-010治疗视网膜色素变性（RP）的最新进展。您能与我们分享一下这些数据吗？

   David S. Liao 博士：我有幸在本次研讨会上介绍了 MCO-010 对晚期视网膜色素变性患者的长期随访数据。我选择视力不超过 20/1600（中国视力表约0.012）的晚期视网膜色素变性 (RP) 患者，将其分为三个治疗组：低剂量组、高剂量组和假手术组。在单次玻璃体内注射后，研究人员对他们进行了长达 100 天的随访（在最初的研究中），以及长达两年半的随访（在后续研究中）。研究结果确实表明，患者的视力确实得到了显著改善，并且疗效持久。其安全性也良好。因此，我们期待该药物能够继续开发，并最终惠及我们的晚期视网膜色素变性 (RP) 患者。

MR：目前有几种针对遗传性视网膜疾病的基因疗法正在研发中。这款候选药物MCO-010是如何治疗视网膜色素变性（RP）的？

   Liao：众所周知，目前有很多针对遗传性视网膜疾病的基因疗法正在涌现，而光遗传学在作用机制上颇为独特。它试图使非光感受器细胞对光敏感。因此，它可以用于晚期视网膜疾病患者。无论患者的潜在基因突变如何，它都可以用于治疗，因此非常新颖。MCO-010 是独一无二的。它靶向双极细胞。它对可见光谱范围敏感，并且使用环境光。所以我认为这是一个非常巧妙的解决方案。

MR：这项持续研究的下一步是什么？

   Liao：基于这项长期跟踪研究，他们实际上已经向FDA提交了一份滚动生物制品许可申请（BLA）。所以这将会持续进行。当然，这取决于FDA，但希望我们能了解更多信息，或许在明年晚些时候（2026年）。我知道他们计划进行一些额外的研究，以获取更多关于这种疗法疗效的数据。

MR： MCO-010 以及其他正在研发的候选药物能为患有遗传性视网膜疾病的患者带来什么希望？

   Liao：作为视网膜专家，我们长期以来一直在诊治患有遗传性视网膜疾病的患者。我们一直告诉他们：“哦，五年后会有结果，十年后也会有结果。” 所以现在终于有希望了。这是恢复视力方面意义重大的一步。即使患者视力严重丧失，他们的Snellen Equivalent（国外常用的视力表达方式，比如20/20表示正常视力，20/40表示视力较差。）也提高了大约3行。所以这很有希望。这并非包治百病的灵丹妙药，但这是一种新的治疗选择，而且与潜在的遗传疾病无关。希望它能帮助很多这样的患者。

https://www.modernretina.com/vie ... y-of-mco-010-for-rp

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