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标题: Kenneth Fan 博士：Gildeuretinol 显示出对 Stargardt 病患者视力的持久益处 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 12 小时前 标题: Kenneth Fan 博士：Gildeuretinol 显示出对 Stargardt 病患者视力的持久益处

2025年8月4日
   根据最新数据，口服 14 毫克Gildeuretinol治疗Stargardt 病安全且耐受性良好。此外，在 7 年的治疗过程中，最佳矫正视力 (BCVA) 几乎没有下降，这证明了Gildeuretinol能够减缓病情进展。

这些中期数据由德克萨斯州视网膜顾问公司 Kenneth Fan 博士，在美国视网膜专科医生协会（ ASA）于加州长滩举行的第43届年度科学会议上公布，数据收集自 TEASE-3 试验。TEASE-3 是一项正在进行的开放标签、为期 24 个月的研究，也是 TEASE 系列研究中的第三项。

   TEASE-1是首个显示gildeuretinol疾病缓解能力的研究，是一项为期2年的多中心二期临床试验，将50名Stargardt病患者随机分为gildueretinol组和安慰剂组。这项研究的数据为以下研究提供了基础，因为它证实了维生素A二聚化对 Stargardt病的病理生理学有影响。

TEASE-3 目标入组 20 名患者。入组条件为：患者年龄≥8 岁，经临床诊断为 Stargardt 病并经基因学确诊，且在眼底自发荧光 (FAF) 或光学相干断层扫描 (OCT) 上显示早期黄斑病变征象，且无边界清晰的萎缩性病变。截至 2025 年 1 月，已有 7 名患者入组本研究，其中 5 名已完成全部 24 个月研究。

   在这5名患者中，最佳矫正视力（BCVA）在研究期间几乎没有下降。Gildeuretinol耐受性良好，除1例治疗期间出现的不良事件外，其余均为轻度或中度。1例严重不良事件（盆腔炎）被认为与研究药物无关。目前尚未发生停药事件。

   Fan博士与HCPLive进行了访谈，探讨了这项研究以及为期七年的 TEASE 项目的成果，以及即将开展的 TEASE-4 研究的计划。Fan博士讨论了该研究的功能性终点，包括 FAF 成像、OCT 光感受器密度测量以及微视野检查。

   Fan博士告诉HCPLive：“实际上，我认为大多数成像方式和功能终点在研究中都显示出了相当不错的信号，视力和微视野数据非常引人注目，因为研究表明，与以往的同胞数据相比，接受Gildeuretinol治疗的患者表现出了视力的稳定性。”

   Fan博士还讨论了Gildeuretinol的长期安全性，因为迄今为止，在 TEASE 试验的所有 3 个阶段中，一些患者的治疗时间长达 7 年。

Fan博士说道：“这都是积极的方面，希望这类治疗比玻璃体内治疗侵入性更小，能够长期使用，尤其是对于那些较早开始接受治疗的患者。”

   Fan博士还建议眼科医生积极主动地识别、确认和诊断Stargardt病，特别是考虑到许多治疗都已接近终点。

   Fan博士解释说：“我认为，对于眼科医生和一线眼科护理人员来说，最重要的是要知道，无论是吉利妥昔单抗还是其他新兴疗法，治疗Stargardt病的药物都可能很快问世，建立一套能够识别患者Stargardt病的工作流程至关重要，无论是通过诊所的多模态成像或基因检测，还是建立一套将患者转诊给遗传咨询师和IRD专家进行检测的转诊模式，都至关重要。”

https://www.hcplive.com/view/gil ... -kenneth-fan-md-mba

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