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标题: Opus Genetics 获的抗盲基金会200万美元资金开发OPGx-MERTK 基因疗法 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 7 天前 09:01 标题: Opus Genetics 获的抗盲基金会200万美元资金开发OPGx-MERTK 基因疗法

2025年6月24日

   Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的眼科生物制药公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和用于治疗其他眼科疾病的小分子疗法，该公司最近披露，抗盲基金会的风险慈善部门视网膜变性基金（RD Fund）已与 Opus 达成资助协议，该协议提供高达 200 万美元的非稀释性资金，旨在支持 Opus 的 OPGx-MERTK 计划的进展，以开发基因疗法来治疗因C- Mer 原癌基因酪氨酸激酶（MERTK）基因的致病变异引起的视网膜色素变性患者。

Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 博士表示：“这笔战略资金使我们能够推进 OPGx-MERTK 的开发。这是一个前景光明的项目，旨在治疗一种目前尚无获批疗法的视网膜退行性疾病。OPGx-MERTK 目前处于临床前开发阶段，我们预计这笔资金将使我们能够将其用于临床试验（IND）的辅助研究。我们感谢抗盲基金会和研发基金的持续合作，我们致力于为视力受损的患者提供有效的治疗方案。”

   RD Fund 董事总经理 Rusty Kelley 博士表示：“这项投资体现了风险慈善、行业合作和尖端科学相结合的力量，能够为患者带来有意义的进展，我们与 Opus Genetics 的联盟充分利用了抗盲基金会 (Foundation Fighting Blindness) 的全部力量——我们的捐赠者、使命和团队，以及 Opus 和基因治疗先驱 Jean Bennett 博士和 Tomas Aleman 博士的成熟专业知识，以加速改变命运的疗法。”

   研发基金在推动早期创新疗法方面发挥了关键作用。这笔资金彰显了公司持续致力于支持具有高影响力的罕见病项目的承诺，并将加速OPGx-MERTK项目注册申报所需的临床前研究，进一步增强Opus公司针对罕见病（IRD）的基因治疗产品线。

   根据目前的预测，随着这笔资金的增加，Opus 相信其手头的现金将足以支持到 2026 年下半年的运营。

关于 OPGx-MERTK
   MERTK 基因突变会导致视杆-视锥细胞营养不良，并伴有早期黄斑萎缩，其中最常见的表型是视网膜色素变性。Opus 正在开发 OPGx-MERTK 作为新型腺相关病毒 (AAV) 载体，用于治疗 MERTK 相关的视网膜色素变性 (IRD)，该疾病在美国影响约 600 名患者。

关于 Opus Genetics
   Opus Genetics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对威胁视力疾病的基因和小分子疗法。公司的产品线以腺相关病毒 (AAV) 为基础，针对遗传性视网膜疾病，包括莱伯氏先天性黑蒙 (LCA)、视网膜营养不良症和视网膜色素变性。其主要候选药物 OPGx-LCA5 正在进行 LCA5 相关突变的 1/2 期临床试验，并已取得令人鼓舞的早期结果。其他项目包括 OPGx-BEST1，一种针对 BEST1 相关视网膜变性的基因疗法，以及一种已进入 3 期临床试验阶段的糖尿病视网膜病变小分子疗法，该疗法已获得 FDA 的特别方案评估。Opus 还在推进 0.75% 酚妥拉明滴眼液的研发，这是一种合作疗法，目前已获批用于一种适应症，目前正在进行两项 3 期临床试验，用于治疗老花眼和弱光视力障碍。Opus 总部位于北卡罗来纳州三角研究园。欲了解更多信息，请访问 www.opusgtx.com。

https://www.fightingblindness.or ... -mertk-program-2488

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