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标题: 视网膜研究界敦促强生公司为其XLRP基因疗法申请监管部门批准 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-6-7 08:47 标题: 视网膜研究界敦促强生公司为其XLRP基因疗法申请监管部门批准

2025年6月7日

美国抗盲基金会（Fighting Blindness）与参与X连锁视网膜色素变性（XLRP）基因疗法bota-vec 3期LUMEOS临床试验的研究人员，强烈敦促强生公司（J&J）向美国食品药品监督管理局（FDA）以及其他地区的监管机构（包括欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健产品监管局（MHRA））提交bota-vec的生物制剂许可协议（BLA）。此次请求是基于强生公司和患者报告的，在接受bota-vec双眼治疗的患者中，LUMEOS疗法的视力得到了显著改善。

“LUMEOS 的视力改善改变了许多患者的生活。患者的客观指标和主观报告都表明了其显著的疗效，”抗盲基金会临床结果与研究高级副总裁 Todd Durham 博士说道。“基金会和试验研究人员认为，强生公司有责任尽快获得监管部门的批准，让全球 XLRP 患者能够享受这种视力恢复疗法。”

以下是一些来自 bota-vec 试验患者的评论：

“我们的儿子 Matthew 于 2024 年 3 月通过 LUMEOS 临床试验接受了基因治疗手术。从那时起，我们看到他的视力有了显著改善，尤其是在弱光和夜间环境下。曾经让他感到沮丧或具有挑战性的任务，例如在昏暗的房间里安全走动或在日落后在户外行走，对他来说都变得更容易了。这些变化让他恢复了日常生活中的独立感和自信。”

“我第一次在夜晚看到了星星和云彩！太棒了。”

“治疗显著改善了我的视力。以前我晚上需要拄拐杖，有时白天也需要，现在我不再需要拐杖了。”

“术后我的视力改善非常显著。我亲身体验了治疗后眼睛的显著改善；我愿意尽我所能，让我未治疗的眼睛也能拥有同样改变人生的机会。”

LUMEOS 52周结果总结

在III期临床试验中，许多接受治疗的患者通过低亮度视力 (LLVA) 测试、静态视野检查（视野）和/或视觉引导下活动能力评估 (VMA) 等指标，视力均有所改善。LLVA 的改善最为显著，46% 的患者（25/55）至少提高了10个字母（视力表上的两行），而对照组（延迟治疗）中这一比例仅为 7%（2/30）。强生公司还报告称，接受治疗的患者中，40%（22/55）在两个或两个以上终点指标上有所改善，而对照组中，没有患者（0/30）在至少两个终点指标上有所改善。

LUMEOS 研究人员敦促强生公司为 bota-vec 申请监管部门批准：

Isabelle Audo博士，法国视觉研究所
James Bainbridge 教授，摩尔菲尔德眼科医院
Eyal Banin博士，哈达萨医疗中心
Shyamanga Borooah博士，加州大学圣地亚哥分校
Camiel J.F. Boon 博士，阿姆斯特丹大学医学中心
Ayuso García Carmen 博士，希门尼斯·迪亚兹基金会
Jason Comander博士，哈佛大学眼耳医院
Kunal Dansingani博士，匹兹堡大学医学中心
David Gilmour博士，大格拉斯哥和克莱德国民医疗服务体系
Elise Héon博士，多伦多儿童医院
Tran Hoai Viet 博士，洛桑大学眼科医院Jules-Gonin
Carel Hoyng 博士，拉德堡德大学医学中心
Nieraj Jain博士，埃默里大学
Kamron Khan 博士，利兹教学医院，NHS 信托
Rachel Huckfeldt博士，哈佛大学眼耳医院
Christine Kay博士，Vitreo 视网膜协会，盖恩斯维尔
Line Kessel 博士，哥本哈根大学
Bart Leroy 教授，根特大学医院
Vinit Mahajan博士，斯坦福大学
Roly Megaw 博士，爱丁堡大学 NHS Lothian 医院
Manjit Mehat博士，爱丁堡大学 NHS Lothian 医院
Michel Michaelides 教授，Moorfields 眼科医院
Raj Mukherjee，利兹教学医院，NHS 信托
Aaron Nagiel博士，洛杉矶儿童医院
José-Alain Sahel 教授，匹兹堡大学医学中心
Blanca Garcia Sandoval 博士，Jiménez Díaz 大学基金会医院
Hendrik Scholl博士，维也纳医科大学
Francesca Simonelli 教授，坎帕尼亚大学 Luigi Vanvitelli
Lejla Vajzovic博士，杜克大学
Thomas Wubben博士，密歇根大学凯洛格眼科中心

https://www.fightingblindness.or ... p-gene-therapy-2356

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