Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 博士补充道：“我们认为这些发现提供了进一步的证据，证明 OPGx-LCA5 有可能恢复 LCA5 患者有意义的视力。与 FDA 就我们项目的设计进行的会谈可能会使该项目于 2026 年开始第三期临床试验。鉴于这种疾病的渐进性，早期干预可能对儿科患者特别有益。”
OPGx-LCA5 的下一步
FDA D 类会议讨论了 OPGx LCA5 的潜在监管途径，包括潜在注册研究的设计。Opus 提出了一项单组自适应关键研究，招募至少 19 名患者，主要终点是利用多亮度定向和移动测试 (MLoMT)，这是一种功能性视觉和患者移动测试。MLoMT 是多亮度移动测试的虚拟现实版本，为支持先前的 FDA 批准提供了证据。
该公司还收到了关于其拟议统计分析计划以及化学、制造和控制 (CMC) 的建设性反馈。FDA 要求提供有关这些主题的更多信息，Opus 计划提交更多材料并继续与 FDA 进行讨论。
