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标题: Hubble Therapeutics 完成 A 轮融资，开发 LCA16 基因疗法 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-3-26 10:25 标题: Hubble Therapeutics 完成 A 轮融资，开发 LCA16 基因疗法

2025年3月26日

   Hubble Therapeutics LLC是一家以患者为中心的生物技术公司，致力于开发一种治疗儿童失明的基因疗法，该公司宣布成功完成730 万美元的A 轮融资，这将推进其主要候选药物 HUB-101 进入人体临床试验。

   Hubble Therapeutics 的基因疗法 HUB-101 针对两种罕见且严重的眼部疾病：莱伯氏先天性黑朦 (LCA16) 和雪花样玻璃体视网膜变性 (SVD)。这种创新疗法由威斯康星大学麦迪逊分校医学与公共卫生学院的Bikash Pattnaik博士开发，并获得威斯康星校友研究基金会 (WARF) 的许可，旨在解决这些疾病的根本原因。

   LCA16 和 SVD 是由 KCNJ13 基因突变引起的严重的早发性视网膜营养不良，该基因对于视网膜色素上皮细胞中重要离子通道的功能至关重要。这些疾病通常在五岁之前的儿童中显现，导致随后二十年内视网膜逐渐退化，最终导致失明。

   威斯康星大学麦迪逊分校儿科、眼科和视觉科学系教授、Daniel M. Albert 麦克弗森眼科研究所主席兼 Hubble Therapeutics LLC 科学联合创始人Bikash Pattnaik博士说：“在过去的 20 年里，我的实验室开发了离子通道疾病的体外和体内模型，以开发针对几种儿童严重失明疾病的治愈性基因疗法，针对 LCA16 的 HUB-101 基因疗法的开发不仅代表着科学突破，而且为遭受离子通道缺陷导致的严重疾病影响的患者和家庭带来了希望。随着我们不断突破这些治疗界限，我们将在未来创造一个创新的离子通道疗法，从根本上解决遗传疾病。”

   迄今为止，HUB-101 已获得 FDA 针对该项目的罕见儿科罕见病认定和孤儿病认定。该公司已与俄亥俄州哥伦布市的 Andelyn Biosciences和康涅狄格州纽黑文市的 Virscio 合作开发、生产和开展 IND 支持研究。Hubble Therapeutics 预计将于 2026 年进入 I/II 期临床试验，以证明 HUB-101 的安全性和有效性。

   WARF Ventures & Accelerator 高级总监兼 Hubble Therapeutics 董事会成员 Greg Keenan 表示：“这项开创性的研究旨在恢复一种罕见眼病患者的视力，这种疾病最终会导致完全失明。由于 WARF 是 Hubble Therapeutics 的 A 轮联合领投方，我们很高兴能够继续支持这种改变疾病的治疗方法的开发。Hubble Therapeutics与威斯康星大学麦迪逊分校发明家Bikash Pattnaik博士的开创性研究之间的合作，体现了产学研合作的变革潜力。我们很荣幸能够与 Hubble Therapeutics 的专业团队一起继续支持推进这项关键研究。”

   Hubble Therapeutics LLC 创始人兼总裁 Jeff Sabados 表示：“我们感谢我们的投资者、顶尖科学家、行业专家、一流合作伙伴、患者家属以及威斯康星大学麦迪逊分校，他们与我们共同致力于实现改善 LCA16 和 SVD 患者视力的承诺。凭借我们的新融资和关键合作伙伴关系的建立，我们希望扩大 HUB-101 的生产规模，并开展更多 IND 支持研究，以便在未来两年内进入临床阶段，实现我们坚定不移的承诺，为全世界受这种遗传性疾病影响的家庭提供支持。”

关于 Hubble Therapeutics, LLC
   Hubble Therapeutics LLC（“HubbleTx”）是一家以患者为中心的生物技术公司，在威斯康星大学麦迪逊分校Bikash Pattnaik 教授的实验室开展研究。我们的主要重点是开发针对莱伯氏先天性黑蒙 16 型（LCA16）和雪花样玻璃体视网膜变性（SVD）的新型基因疗法，这两种视网膜退化疾病会导致成人和儿童患者严重视力丧失。我们的使命是利用基因传递技术的力量针对导致该疾病的潜在基因突变，恢复视力并改善受影响个人及其家人的生活质量。我们的顶尖科学家、行业专家和一流合作伙伴团队致力于严谨的研究和临床开发，确保我们的治疗方法安全、有效且可及。HubbleTx 努力通过合作和创新为受这种疾病影响的人们带来希望。我们共同的目标是为与 LCA16 和 SVD 作斗争的患者照亮更光明未来的道路。

https://themalaysianreserve.com/ ... apy-cure-for-lca16/

作者: 雄鹰 时间: 2025-3-26 11:31

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