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标题: MeiraGTx 基因疗法让 11 名盲童重见光明，生物技术公司期待加速审批上市 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-2-22 09:41 标题: MeiraGTx 基因疗法让 11 名盲童重见光明，生物技术公司期待加速审批上市

2025年2月22日
   11 名出生时法定失明的儿童在接受 MeiraGTx 的试验性基因疗法后，所有视力均获得改善，这一数据促使该生物技术公司寻求加速批准 AIPL1 相关严重视网膜营养不良症的治疗。
   2 月 21 日，《柳叶刀》杂志发表了 11 名儿童中 4 名儿童的治疗结果。
   根据公布的结果，接受治疗的眼睛的视力（通过儿童友好型、类似游戏的触摸屏测试测量）在四周或更长时间后有所改善，而未接受治疗的眼睛的视力则无法测量。
   MeiraGTx 首席执行官 Alexandria Forbes 博士在该生物技术公司的随附新闻稿中表示，治疗效果“不仅对视力有显著影响，而且在所有领域都带来了改变人生的好处，包括沟通、行为、教育、情绪、心理益处和社会融合”。
研究人员在文章中写道，一名儿童因接受治疗而在其接受治疗的眼睛中出现了囊样黄斑水肿（一种积液），但随着时间的推移，这种症状有所改善，并没有妨碍儿童视力的改善。科学家表示，没有其他安全问题。
Evercore ISI 分析师将这些发现描述为“强有力的临床数据，有明确证据表明，该疗法对大量未满足需求的儿科人群有效。”
分析师在 2 月 21 日的一份报告中补充道：“正如视网膜下注射方法所预期的那样，安全性是肯定的。”
据该新闻稿称，在与英国药品监管机构进行积极对话后，该公司计划基于这11名儿童的试验结果，无需额外临床数据，提交一份基于特殊情况的上市许可申请（MAA）以推进rAAV8.hRKp.AIPL1的上市。
   MeiraGTx 总部位于纽约，在英国设有研发和制造部门，该公司还一直在与 FDA 讨论如何寻求加速审批。
该疗法使用腺相关病毒来传递 AIPL1 基因的功能副本，并通过一次注射直接进入眼睛。
这项研究始于四名 1 至 3 岁儿童，他们出生时患有与 AIPL1 基因突变相关的严重视网膜营养不良症。这些儿童每人接受一只眼睛的治疗。研究人员发现这种治疗安全且似乎有效后，他们又对另外七名儿童的双眼进行了基因治疗。
https://www.fiercebiotech.com/bi ... ccelerated-approval

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