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标题: OCUGEN 宣布欧洲药品管理局授予OCU400 先进疗法药物分类认证(ATMP） [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-2-5 09:06 标题: OCUGEN 宣布欧洲药品管理局授予OCU400 先进疗法药物分类认证(ATMP）

2025年2月3日
Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法、生物制剂及疫苗的生物技术公司。今天宣布欧洲药品管理局 (EMA) 授予OCU400 先进疗法药物分类认证(ATMP)。OCU400 是首个进入 3 期且广泛用于治疗视网膜色素变性 (RP) 的基因疗法。

Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“获得 ATMP 分类是将 OCU400 推向欧洲市场的又一个重要里程碑。这一认定让我们能够继续推进临床和商业战略，并有望在 2027 年前为美国和欧洲的所有 RP 患者提供这种新型基因修饰治疗候选药物。”

ATMP 分类授予那些能够为疾病治疗提供突破性机会的药物，并加快了这种潜在的一次性终身基因疗法的监管审查时间表。此外，随着公司在 2026 年提交营销授权申请 (MAA)，这一分类使 Ocugen 能够更频繁地与 EMA 互动，以获得科学建议和方案协助。

   美国食品药品管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 均已承认，正在进行的 OCU400 单一关键 3 期试验足以满足生物制品许可申请 (BLA)/MAA 的要求，这凸显了对 RP 等多种突变疾病进行基因无关治疗的迫切需求。Ocugen 计划在完成 3 期试验后同时在美国和欧洲提交申请。

   目前正在招募第三阶段 OCU400 liMeliGhT 临床试验的参与者。该研究的样本量为 150 名参与者——一组有 75 名 RHO 基因突变的参与者，另一组有 75 名基因未知的参与者。在每个组中，参与者将按 2:1 的比例随机分配到治疗组（2.5 x 10 10  vg/眼 OCU400）和未治疗的对照组。正在招募 8 岁及以上、RP 处于早期至晚期进展的患者参与 liMeliGhT 研究。

   Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示：“EMA 认可 OCU400 是 3 期 liMeliGhT 临床试验的进展，这让我们备受鼓舞。我期待与 EMA 合作，解决近 98% RP 患者群体尚未满足的医疗需求。”

   RP 影响着美国、欧盟和加拿大近 310,000 名患者。目前，RP 与 100 多个基因突变有关，尚无获批的治疗方法可以减缓或阻止多种形式的 RP 进展。

   OCU400 是该公司基于核激素受体 (NHR) 基因NR2E3的基因修饰治疗产品。该基因调节视网膜内的多种生理功能，例如光感受器发育和维持、代谢、光传导、炎症和细胞存活。RP 患者的视网膜细胞具有功能失调的基因网络，而 OCU400 可重置该网络以重建健康的细胞稳态，这有可能改善 RP 患者的视力。

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