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标题: OCUGEN宣布 OCU400治疗视网膜色素变性1/2 期临床试验的两年阳性数据 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2025-1-14 08:24 标题: OCUGEN宣布 OCU400治疗视网膜色素变性1/2 期临床试验的两年阳性数据

2025年1月14日
   Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法、生物制剂及疫苗的生物技术公司.今天宣布了 1/2 期 OCU400 临床试验的 2 年安全性和有效性数据更新。OCU400 旨在治疗儿童和成人群体中早期至晚期视网膜色素变性 (RP)。目前，全球约有 200 万患者（美国/欧盟约 30 万）急需治疗，否则他们可能会在生命的某个阶段成为法定盲人。OCU400 旨在通过一次性疗法治疗所有这些患者。

   与未接受治疗的对侧眼睛相比，接受 OCU400 治疗的眼睛的低亮度视力 (LLVA) 显著提高了 2 行（ETDRS 视力表上的 10 个字母）。这个2年实验的、基因无关的治疗效果在所有受试者中均具有统计学意义（p=0.01），从而验证了 OCU400 这种疗法是一种与基因无关的作用机制。

   这些数据凸显了 OCU400 的独特治疗潜力。迄今为止，Ocugen 的突破性基因修饰治疗平台为患有 RP（一种导致视力逐渐丧失的疾病）的患者提供了长期安全性和视觉功能的显著改善。

Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“我们很高兴与大家分享 1/2 期 OCU400 试验的这些令人信服的结果。这些发现代表着我们在为患有遗传性视网膜疾病的患者提供改变生活的治疗方法的使命上迈出了重要一步，并证实了我们的基因修饰治疗平台的变革潜力。”

美国外科学院院士、威斯康星州拉克罗斯 Gundersen Health System 研究和数字医学副主席、视网膜服务主任 Syed M. Shah 博士表示：“接受 OCU400 治疗的患者的视力在两年内显著改善，这确实令人惊叹。导致视网膜黄斑变性的基因和突变范围广泛，这对开发治疗这种尚未满足的需求的治疗方法提出了独特的挑战。这就是突变无关疗法的前景变得特别引人注目的地方。OCU400 在多种突变中表现出的有效性不仅为视网膜黄斑变性患者带来了希望，也为治疗其他视网膜疾病开辟了新的可能性。”

Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示：“确定 OCU400 的长期安全性和有效性证明了这种新型基因疗法的持久性。这些 2 年低亮度视力 (LLVA) 结果与一年后观察到的结果一致，这是视觉功能最敏感的测量指标。”

目前，第三阶段 OCU400 liMeliGhT 临床试验正在进行中，预计将于 2026 年上半年提交 BLA。

关于 OCU400
OCU400 是该公司基于核激素受体 (NHR) 基因NR2E3的基因修饰治疗产品。该基因调节视网膜内的多种生理功能，例如光感受器发育和维持、代谢、光传导、炎症和细胞存活。RP 患者的视网膜细胞具有功能失调的基因网络，而 OCU400 可重置该网络以重建健康的细胞稳态，这有可能改善 RP 患者的视力。

关于基因修饰疗法
   基因修饰疗法旨在满足与视网膜疾病相关的未满足的医疗需求，包括 IRD，例如 RP 和 Stargardt 病，以及多因素疾病，例如干性年龄相关性黄斑变性 (dAMD)。我们的基因修饰治疗平台基于使用 NHR，即主基因调节剂，它们有可能恢复体内平衡——视网膜的基本生物过程。与仅针对一种基因突变的单基因替代疗法不同，我们相信，我们的基因修饰治疗平台通过使用 NHR，代表了一种新颖的方法，有可能用一种产品治疗由多种基因突变引起的多种视网膜疾病，并治疗可能由多种基因网络不平衡引起的复杂疾病。目前，Ocugen 有三个基因修饰治疗项目在临床上：OCU400、OCU410 和 OCU410ST。除了 OCU400 3 期 liMeliGhT 临床试验外，OCU410 1/2 期 ArMaDa 临床试验（用于治疗 dAMD 继发的地图样萎缩 (GA)）和 OCU410ST 1/2 期 GARDian 临床试验（用于治疗 Stargardt 病）目前也在进行中。GA 在美国和欧盟总共影响约 200 万至 300 万人，而 Stargardt 病在美国和欧盟总共影响近 10 万人。

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