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标题: ViGeneron宣布 FDA 批准新型基因疗法治疗Stargardt 病和其他相关视网膜营养不良症 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-12-19 08:30 标题: ViGeneron宣布 FDA 批准新型基因疗法治疗Stargardt 病和其他相关视网膜营养不良症

2024年12月19日

   ViGeneron 是一家临床阶段生物医药公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准对 VG801 进行 I/II 期研究的新药临床试验 (IND) 申请，VG801 是一种具有潜在变革性的基因疗法，用于治疗与 ABCA4 基因突变相关的 Stargardt 病和其他视网膜营养不良症。

VG801 采用 ViGeneron 专有的双 AAV 载体技术 REVeRT（通过 mRNA 反式剪接进行重构），因为人类ABCA4编码序列约为 6.7kb，太大而无法包装到单个 AAV 载体中（Nature Communications 2023，PMID：37852949）。REVeRT 能够通过双 AAV 载体转导重建全长ABCA4信使核糖核酸 (mRNA)。每个载体携带一半ABCA4编码序列，产生两个独立的前 mRNA，这些前 mRNA 经过反式剪接形成全长 mRNA，随后翻译成功能性蛋白质。VG801 采用一种新型 vgAAV 衣壳，该衣壳源自 ViGeneron 专有的 vgAAV 技术，旨在实现广泛的视网膜转导（EMBO Mol Med 2021，PMID：33616280）。

ViGeneron 联合创始人兼首席执行官 Caroline Man Xu 博士评论道： “通过提供全长功能性ABCA4基因，VG801 具有治疗潜力，可以解决 Stargardt 病和其他ABCA4相关视网膜营养不良的遗传根源。VG801 IND 批准，加上我们正在进行的视网膜色素变性 VG901 临床试验，将我们的临床阶段产品线扩展到两个项目，并强调了我们致力于利用新技术推进下一代基因疗法，以满足重大未满足的医疗需求。”

   I/II 期多中心、开放标签、剂量递增临床试验将评估 VG801 的安全性、耐受性和初步疗效。作为 VG801 临床开发全球监管战略的一部分，该研究将在全球范围内招募患者，并计划在未来几个月向欧洲药品管理局 (EMA) 提交临床试验申请 (CTA)。

ViGeneron 还自豪地宣布，FDA 已选择其罕见病终点推进 (RDEA) 试点计划的提案。RDEA 计划旨在促进创新并推进罕见病药物开发计划。作为 RDEA 计划的一部分，ViGeneron 将在整个新疗效终点开发过程中与 FDA 合作，并获得与 FDA 会面的更多机会。值得注意的是，FDA 在 2024 至 2027 财年每年接受的 RDEA 计划不超过三个。

关于 Stargart 病和 VG801

Stargart病是最常见的遗传性视网膜疾病 (IRD)，全球每 8,000 到 10,000 人中约有 1 人患有此病。Stargart病由ABCA4基因突变引起，与其他ABCA4相关的视网膜营养不良症一起，会导致视力逐渐下降，在某些情况下甚至会导致法定失明。目前，尚无获批的治疗方法可以阻止疾病进展，这凸显了对有效疗法的迫切医疗需求。

   VG801 是一种新型 mRNA 反式剪接基因疗法，使用双腺相关病毒 (AAV) 载体传递全长人类天然ABCA4基因。通过基因补充靶向遗传根源，VG801 旨在治疗双等位基因ABCA4突变相关 Stargardt 病和其他ABCA4视网膜营养不良症患者。VG801 已证明全长ABCA4基因在 Stargardt 病动物模型中的体内功能和表达，以及在非人类灵长类动物视网膜中的高效、持久表达和安全性。此外，VG801 已在人类视网膜类器官中有效重建全长ABCA4基因。

关于 ViGeneron GmbH

   ViGeneron 致力于为有需要的人提供基因治疗创新。该公司正在推进其专有的临床阶段基因治疗产品线，以治疗眼科疾病，同时与视网膜疾病、中枢神经系统、心血管和其他疾病领域的领先生物制药公司合作。ViGeneron 的三个新型下一代基因治疗平台旨在解决现有腺相关病毒 (AAV) 基因疗法的局限性。第一个是 vgAAV 载体平台，它能够实现靶细胞的卓越转导效率，旨在克服生物屏障，从而实现新的、侵入性较小的给药途径，例如玻璃体内和全身给药。第二个是 REVeRT（通过 mRNA 反式剪接重建）技术平台，它允许在任何组织中有效重建大基因（>5kb），这些基因可以通过给定的衣壳进行靶向。第三，AAV Transactivation 是一个基于 CRISPR-Cas 的 AAV 基因治疗平台，可通过增加或抑制基因表达来调控体内一个或多个基因。私营企业 ViGeneron 成立于 2017 年，由一支在 AAV 载体技术和临床眼科基因治疗项目方面拥有丰富经验的团队创立，总部位于德国慕尼黑。欲了解更多信息，请访问www.vigeneron.com。

https://www.globenewswire.com/ne ... al-Dystrophies.html

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