视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家

标题: AAVantgarde Bio 公布了双载体基因治疗USH1B 初步安全性数据 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-12-10 08:46 标题: AAVantgarde Bio 公布了双载体基因治疗USH1B 初步安全性数据

2024 年 12 月 10 日

   总部位于意大利的全球生物技术公司AAVantgarde Bio 公布了 LUCE-1 试验中前两名受试者的初步安全性数据，该试验是一项 1/2 期开放标签临床试验，旨在评估 AAVB-081 的安全性和耐受性，使用该公司专有的双混合基因治疗平台向患有与 Usher 综合征 1B 型 (USH1B) 相关的视网膜色素变性的受试者提供 MYO7A 蛋白。

      LUCE-1 研究中视网膜下基因治疗手术由 Francesca Simonelli 教授监督，他是坎帕尼亚“Luigi Vanvitelli”大学医院（那不勒斯）眼科部门主任，也是 LUCE-1 研究的主要给药点。

   该公司介绍了低剂量 (LD) 组中两名低视力 (LVA) 受试者 (S1 和 S2) 的安全性数据。两名受试者的最佳矫正视力 (BCVA) 在 2 周内恢复到治疗前的水平。所有不良事件 (AE) 都很轻微，无需进一步干预即可解决。迄今为止，没有观察到剂量限制性毒性。独立数据安全监测委员会已建议按计划继续进行试验。

   Simonelli 教授表示： “我很高兴能作为首席研究员参与这项针对 USH1B 相关视网膜色素变性患者的 AAV-081 首次人体 1/2 期临床研究。这些初步安全性结果非常令人鼓舞，我们正在逐步增加该研究的剂量。AAVB-081 显示出良好的安全性，没有显著的免疫反应，并具有改善视力的潜力，我希望这将有助于大大改善这些患者的生活质量。”

   AAVantgarde 首席执行官 Natalia Misciattelli 博士补充道： “我们很荣幸邀请 Simonelli 教授担任这项临床研究的首席研究员，该研究旨在为目前没有治疗方案来预防视力丧失的 USH1B 患者带来希望。我们对这些初步结果感到兴奋，并期待在相关科学会议上分享我们针对 Usher 综合征相关的 MYO7A 视网膜色素变性的双 AAV 平台技术的数据。”

关于AAVB-081

AAVB-081 是一种基于 AAV8 的视网膜内双混合产品，针对 MYO7A 相关的 Usher 综合征 (USH1B)。AAVantgarde 的双混合平台使用两个 AAV8 载体，每个载体包含一半编码 Myo7A 基因的表达盒，并在细胞核水平上起作用，将转基因的两半重新组合成细胞内的单一基因。该技术转化为一种有效的重组，可在动物模型中产生具有治疗意义的蛋白质水平。

关于 LUCE-1 试验 (NCT06591793)

   LUCE-1 是一项 1/2 期多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在研究 3 种剂量水平的双 AAV8.MYO7A (AAVB-081) 在患有与 1B 型 Usher 综合征相关的视网膜色素变性的患者中视网膜下注射的安全性、耐受性和初步疗效。您可以在以下链接中找到有关 LUCE-1 研究的更多信息：LUCE-1 临床研究

关于 Usher 综合征 1B 型

   Usher 综合征 1B 型 (Usher1B) 是一种影响视网膜和内耳的遗传性疾病。Usher1B 是由 MYO7A 基因突变引起的。用于治疗 Usher1B 的治疗基因长 6.7 kb，因此太大而无法装入标准 AAV 载体中。美国和欧盟约有 20,000 名患者患有 Usher1B。这些孩子生来就耳聋，有前庭功能障碍，并在生命的第一个十年开始逐渐丧失视力。虽然可以通过手术治疗这些患者的听力问题，但没有治疗方法可以治疗这些患者的渐进性视力丧失和失明。

关于 AAVantgarde Bio

   AAVantgarde Bio 是一家总部位于意大利的临床阶段国际生物技术公司，该公司开发了两个专有的腺相关病毒 (AAV) 载体平台，以解决 AAV 载体的基因治疗载量限制。AAVantgarde 平台可用于将大基因递送至眼部和非眼部组织。AAVantgarde 由意大利那不勒斯 TIGEM（Telethon 遗传学和医学研究所）的 Alberto Auricchio 教授和 Telethon 基金会共同创立，最初将在两种遗传性视网膜疾病临床上验证该平台。欲了解更多信息，请访问：www.aavantgarde.com

https://www.aavantgarde.com/en/n ... elated-to-usher-1b/

欢迎光临视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家 (http://www.rp-china.org/)