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标题: 天泽云泰启动基因治疗结晶样视网膜变性第三期临床实验 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-11-27 15:17 标题: 天泽云泰启动基因治疗结晶样视网膜变性第三期临床实验

2024年11月27日
   BCD 是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病，其患者主要存在视力下降和夜盲等症状。研究表明， CYP4v2 是 BCD 主要的致病基因，该基因编码一种与脂肪代谢相关的蛋白酶。目前尚无有效的临床治疗手段。
VGR-R01 是天泽云泰自主研发的基因治疗创新药，该药物通过携带人类 CYP4v2 编码序列的新型 AAV 载体递送。通过视网膜下腔注射给药后，VGR-R01 在视网膜色素上皮细胞表达正常的 CYP4v2 蛋白，以纠正由于 CYP4V2 基因突变导致的 BCD 患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，从而实现改善视功能的临床效果。

   在2024年的 ASGCT 大会上，天泽云泰以口头汇报的形式公布了 VGR-R01 用于治疗 BCD 的临床结果（NCT05694598）。数据显示，66.7%（8/12）的受试者目标眼的最佳矫正视力（BCVA）有显著提升（BCVA 提高 ≥0.3 logMAR，相当于 15 个 ETDRS 字母）。其中有 4 名受试者视力极低，在术后也得到了显著获益。在多亮度运动测试（MLMT）中，目标眼的评分平均提高了 1-2 分。50%（6/12）的受试者已通过 MLMT 最低亮度测试。
2024年10 月 29 日，VGR-R01 获 FDA 授予孤儿药资格认定。此前该药凭借积极的 I/II 期临床结果已被 CDE 纳入突破性治疗品种名单。
2024年11 月 21 日，天泽云泰生物在 Clinicaltrials 网站登记一项 III 期临床，评估基因治疗药物 VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性（BCD）的疗效和安全性（NCT06699108）。

   本次 III 期临床是一项多中心、随机、对照的临床研究，旨在根据目标眼 BCVA 相对于基线的变化来评估 VGR-R01 对 BCD 患者的疗效。
研究名称：评价 VGR-R01 在结晶样视网膜变性受试者中的有效性和安全性的多中心、随机、对照 III 期临床研究（VGR-R01-301）。
治疗方式：研究药物为VGR-R01视网膜下腔注射液，一种针对结晶样视网膜变性CYP4V2基因缺陷的基因疗法。
项目标准：
如果您符合以下条件，将有机会参加本项临床研究：
●签署知情同意书时年龄在18周岁及以上，70周岁以下，性别不限；
●确诊为结晶样视网膜变性，且分子诊断证实 CYP4V2突变（双等位基因突变）。
●研究眼的最佳矫正视力≥手动且≤60个ETDRS字母（换算后的小数视力约0.3）。

如果您有意愿参加该项研究，且初步符合以上条件，医生将会为您提供进一步的说明和检查，以确定您是否能入选研究。
如果您有兴趣了解更详细的信息，或者您有任何问题，请联系我们。
联系方式：
孟老师：15110468613（微信同号）

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