Alkeus Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官 Michel Dahan 表示：“Stargardt 病是一种严重且进展迅速的罕见病，会导致儿童和成人严重视力丧失，目前尚无获批的治疗方法。获得 FDA 儿科罕见病和快速通道指定是 Alkeus 的重要里程碑，凸显了口服 gildeuretinol 有望成为患者的突破性疗法。这些指定是在之前获得的突破性疗法和孤儿药资格的基础上授予的。这些成就共同表明 Stargardt 病存在巨大的未满足医疗需求，患者及其家人和护理人员承受着巨大的负担。”
FDA 将儿科罕见病认定授予用于治疗严重或危及生命的罕见疾病的治疗药物，这些疾病的严重表现主要影响从出生到 18 岁的人群。凭借这一认定，Alkeus 可能有资格在获得批准后获得优先审查凭证 (PRV)，可用于推进另一项临床开发计划。FDA 授予快速通道认定是为了促进开发和加快审查用于治疗严重疾病的药物，这些药物的临床数据显示有可能解决未满足的医疗需求。Gildeuretinol 此前已获得 FDA 的突破性治疗和孤儿药认定。
