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标题: Atsena的LCA1基因疗法由日本Nippon Shinyaku在美国和日本市场商业化 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-11-14 10:37 标题: Atsena的LCA1基因疗法由日本Nippon Shinyaku在美国和日本市场商业化

2024年11月14日

总部位于日本京都的制药公司 Nippon Shinyaku 和位于北卡罗来纳州达勒姆的视网膜疾病基因疗法开发商 Atsena Therapeutics 已达成许可协议，将 ATSN-101 商业化，ATSN-101 是一种新兴的基因疗法，用于治疗由 GUCY2D 基因突变引起的莱伯先天性黑蒙 1 (LCA1)。根据协议条款，Nippon Shinyaku 将获得在美国和日本商业化 ATSN-101 的独家权利，而 Atsena 将保留在世界其他地区的商业权利。ATSN-101 的 3 期全球临床试验正在计划中。

RD Fund 是美国抗盲基金会的风险慈善部门，也是 Atsena 的主要投资者。该基金还帮助成立了该公司，并在 Atsena 从赛诺菲获得 LCA1 项目许可的过程中发挥了关键作用。

RD Fund 董事总经理 Rusty Kelley 博士表示：“我们很高兴与 Atsena 和 Nippon Shinyaku 合作，将 ATSN-101 推进到关键的 3 期临床试验。我们推动这一基因治疗计划获得监管部门批准，这对该领域和受影响的群体来说意义重大，令人兴奋的是，1/2 期临床试验的结果显示，该基因疗法确实有望恢复因 LCA1 而视力严重丧失的人的视力。”

2022 年 10 月，Atsena 宣布了其 15 名参与者的 ATSN-101 1/2 期临床试验的积极结果。总体而言，基因疗法耐受性良好。接受最高剂量 ATSN-101 的 9 名患者的视力有临床意义的改善，这是通过全视野刺激测试 (FST) 测量的，该测试可测量患者对不同光线水平的反应能力。这些患者还可以更好地驾驭多亮度移动路线。一名青少年在接受 ATSN-101 后第一次能够看到雪花。

ATSN-101 的给药方式是将一小滴液体注射到视网膜下方。该基因疗法使用一种工程病毒，其工作原理类似于集装箱系统，将 GUCY2D 基因的健康副本传送到患者的视网膜细胞中，以增强突变副本。

GUCY2D 基因疗法是在 Atsena 创始人兼首席科学官 Shannon Boye 博士和创始人兼首席技术官 Sanford Boye 在佛罗里达大学的实验室中研发的。

ATSN-101 已获得美国食品***管理局颁发的再生医学先进疗法 (RMAT) 认证。该认证为该疗法提供了优先审查和加速批准的机会

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