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标题: PYC Therapeutics 在视网膜色素变性治疗方面取得积极进展 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-10-28 08:37 标题: PYC Therapeutics 在视网膜色素变性治疗方面取得积极进展

2024年10月28日
   PYC Therapeutics 宣布其在开发基于 RNA 疗法治疗遗传疾病方面取得了积极进展。该公司正在对其罕见眼部疾病的主要候选药物进行临床试验，包括视网膜色素变性 11 型 (RP11) 和常染色体显性视神经萎缩 (ADOA)。在最近的更新中，PYC 报告了早期研究的积极结果，多名患者在接受单剂量 RP11 研究药物后视力有所改善。这种药物 VP-001 已获得美国食品和药物管理局的孤儿药称号，可提供税收抵免和潜在市场独占权等优惠政策。

   RP11和 ADOA 是导致视力逐渐丧失的遗传性眼部疾病。RP11 是由 PRPF31 基因突变引起的，导致视网膜逐渐退化，从而导致夜盲症和视野变窄。相反，与 OPA1 基因突变相关的 ADOA 会导致视神经萎缩，影响中心视力和色觉。

   首席执行官 Glenn Noronha 强调了这些里程碑的重要性，他表示：“我们对 VP-001 的进展感到兴奋，尤其是因为它仍然是第一个进入人体试验的针对 RP11 的候选药物。FDA 对其潜力的认可证明了我们致力于为别无选择的患者提供精准 RNA 疗法的承诺”。

   PYC Therapeutics  10月22日报告了视网膜色素变性11 型患者在接受单剂量 VP-001 治疗后视力改善的情况，在接受多剂量治疗的患者中也得到了重复。

   该公司表示，在这组患者中，有三分之二的患者接受治疗的眼睛表现优于未接受治疗的眼睛，并且在所有三个终点上均较基线有所改善。在第三名患者中，接受治疗的眼睛表现优于未接受治疗的眼睛，并且在两个终点上均较基线有所改善，在第三个终点上与未接受治疗的眼睛相同。
迄今为止，接受 VP-001 治疗的任何患者均未出现严重不良事件，包括目前已接受三剂最高剂量 VP-001 的患者。该公司将在 2025 年上半年进一步更新这两项多剂量研究的结果。

https://biotechdispatch.com.au/n ... ose-clinical-trials
https://www.finnewsnetwork.com.a ... _network471549.html

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