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标题: Opus Genetics 与 Ocuphire 合并将推动多种 IRD 基因疗法的临床实验 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-10-24 14:15 标题: Opus Genetics 与 Ocuphire 合并将推动多种 IRD 基因疗法的临床实验

2024年10月24日
   Opus Genetics 是一家遗传性视网膜疾病 (IRD) 基因疗法公司，由美国抗盲基金会的 RD Fund 于 2021 年创立，现已与临床阶段眼科生物制药公司 Ocuphire 合并。新成立的公司将名为 Opus Genetics。该公司的股票将于 10 月 24 日在纳斯达克交易所开始交易，股票代码为“IRD”。

   Ocuphire 首席执行官 George Magrath 博士将继续在新成立的公司担任该职务。Opus 前首席执行官 Ben Yerxa 博士将担任总裁。新公司将继续开发几种针对 IRD 的新兴基因疗法。

   Opus 创始董事兼基金会风险慈善部门 RD Fund 董事总经理 Rusty Kelley 博士表示：“我们很高兴看到两家公司合并，因为这将使 Opus 能够继续其使命，即开发多种治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法，这对 IRD 基因治疗领域和受各种具有罕见性视网膜疾病影响的人来说是个好消息。”

   Opus 最领先的项目是针对先天性黑蒙 5 (LCA5) 的基因疗法，该病会导致婴儿视力严重丧失。在 1/2 期临床试验中，LCA5 基因疗法恢复了三名法定盲人的视力。这三人的光敏感度和活动能力都有所改善。这种改善持续了六个月。治疗耐受性良好，没有报告严重不良事件。该公司计划在 2025 年第一季度招募儿童 LCA5 患者参与试验。

   Opus 还报告称，它已准备好在德国开始其 BEST1 基因疗法的 1/2 期临床试验。BEST1 突变可导致几种不同的视网膜疾病，包括 Best 病和视网膜色素变性 (RP)。BEST1 相关疾病通常影响中心视力，进展缓慢。

   由抗盲基金会资助的宾夕法尼亚大学 BEST1 基因疗法犬类研究取得成功，帮助该公司获得了临床试验的监管授权。该公司还在为 RHO、RDH12、MERTK、NMNAT-1 和 CNGB1 突变患者开发 IRD 基因疗法。

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