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标题: AAO 2024:口服药物治疗Stargardt 病 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-10-21 09:16 标题: AAO 2024:口服药物治疗Stargardt 病

2024年10月21日
   在美国伊利诺伊州芝加哥举行的美国眼科学会会议上 Christine N. Kay 博士发表了她的演讲“氘化维生素 A 保护 Stargardt 病患者的视力（TEASE计划）”。

编者注：以下记录经过轻微编辑，以便清晰阅读。

Sydney M. Crago：大家好。我是《现代视网膜和眼科学时报》的 Sydney Crago，今天我和 Christine Kay 博士一起谈论 TEASE 研究和她在 AAO 的演讲。Kay 博士，您能分享一下这次演讲的内容吗？

Christine N. Kay 医学博士：好的，再次介绍一下，我的名字是 Christine Kay。我是一名玻璃体视网膜外科医生，也是 Vitreo Retinal Associates 的遗传性视网膜疾病专家，该诊所位于佛罗里达州盖恩斯维尔。我有机会在芝加哥的 AAO 2024 上介绍 Alkeus 赞助的试验的一些数据。演讲的题目是 Gildeuretinol 减缓 Stargardt 病的进展：TEASE 计划。简单介绍一下背景，Stargardt 病是遗传性黄斑变性最常见的形式，通常在青少年时期发病。患病率约为 1/8000，因此视网膜营养不良相当常见。患有 Stargardt 病的患者会出现视觉中心区域盲点，最终导致法定失明状态，视力通常在 20/200 范围内。这种情况会随着时间的推移而发生。这些患者首先在黄斑（视网膜的中心点）出现中心盲点，然后出现萎缩性病变，即退化的区域。这种情况会随着时间的推移而扩大。95% 的 Stargardt 病患者携带 2 个突变。所以这是一种遗传性视网膜疾病，他们携带 ABCA4 基因中的这 2 个突变。

TEASE 计划是 Alkeus 制药公司开发的一组临床试验。他们开发了一种名为 gildeuretinol 的药物。gildeuretinol 是维生素 A 的分子修饰形式，是视觉循环的必要组成部分。所以我们不能直接消除维生素 A。但由于这种 ABCA4 缺陷，Stargardt 病患者的维生素 A 也存在问题，他们无法处理自然视觉循环的副产品。因此，gildeuretinol 的作用是减缓副产品的形成，即维生素 A 途径中的二聚化，但重要的是，它仍然允许视觉循环正常进行，这样患者就不会出现暗适应或夜盲症问题，如果停止视觉循环就会出现这些问题。因此，gildeuretinol药物允许视觉循环发生，但不允许维生素 A 副产物的积累，而维生素 A 副产物会导致 Stargardt 患者随着时间的推移出现萎缩性病变和视网膜退化。

   这项试验的结果，我在 AAO 2024 上展示的内容以及 TEASE 1 研究数据表明，口服的gildeuretinol药物减缓了 Stargardt 病患者萎缩性病变的进展，与安慰剂患者相比，Stargardt 病患者的萎缩性病变进展显著减少了 21%。同样，接受治疗的患者与未接受治疗的患者相比减少了 21%。所以这是令人兴奋的数据。重要的是这种药物安全性也非常好。目前没有关于这些患者的暗适应、夜盲症、临床实验期间没有任何严重不良事件的报道。这是一种非常安全的口服疗法确实有效。令人兴奋的数据。能够在眼科学会上发布最新进展，我感到非常兴奋。

   我也概述了其他 TEASE 研究，并给出了全景图。我对 TEASE 2、3 和 4 研究做了一些概述，我们预计 TEASE 2 计划将于 2025 年初发布其顶线数据。总而言之，Stargardt 病是一种常见的遗传性视网膜变性，会导致萎缩性病变。它是由 ABCA4 突变患者的遗传因素引起的，gildeuretinol药物减缓了 Stargardt 患者萎缩性病变的进展，接受治疗的患者与未接受治疗的患者相比，萎缩性病变的增长减少了 21%。安全性非常好。这实际上是Stargardt病的第一项随机对照试验，表明药物对Stargardt病患者有疗效。所以这是令人兴奋的数据。
   gildeuretinol 药物和 Alkeus 项目具有孤儿药资格，并且获得了 FDA 的突破性疗法认定地位，这对 Stargardt 病患者以及照顾这些患者的医生来说再次是激动人心的时刻。非常感谢。

https://www.modernretina.com/vie ... n-stargardt-disease

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