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标题: Beacon Therapeutics 宣布治疗X连锁视网膜色素变性患者的第2阶段试验的24个月阳性数据 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-10-16 08:31 标题: Beacon Therapeutics 宣布治疗X连锁视网膜色素变性患者的第2阶段试验的24个月阳性数据

Beacon Therapeutics 宣布 AGTC-501 治疗 X 连锁视网膜色素变性患者的第 2 阶段 SKYLINE 试验的 24 个月阳性数据

2024年10月16日
   Beacon Therapeutics 是一家领先的眼科基因疗法公司，旨在挽救和恢复致盲性视网膜疾病患者的视力，今天在伊利诺伊州芝加哥举行的美国眼科学会年会上宣布了对 XLRP 患者进行 SKYLINE 第 2 阶段试验的 24 个月中期安全性和有效性结果。

   24 个月的数据显示，接受高剂量（6.8 E+11 vg/眼）AGTC-501 治疗的受试者眼部反应率为 57% (7个患者中4个有响应)，定义为患者通过微视野检查评估视网膜敏感度至少在 5 个位置改善至少 7 分贝 (dB)。高剂量组患者的平均视网膜敏感度也显示出显著改善。接受低剂量（7.5 E+10 vg/眼）AGTC-501 治疗的受试者眼部反应率为 25% (4个患者中有1个有响应)。本次试验中未发生与 AGTC-501 治疗相关的临床显著安全事件，任何治疗中出现的不良事件大多不严重，严重程度为轻度至中度。

XLRP 是一种严重的遗传性视网膜疾病，通常会导致中年失明，且没有可用的治疗方法。XLRP 主要影响美国、欧洲和澳大利亚每 100,000 名患有 RPGR 突变的年轻男性中约有 3.4-4.4 人。AGTC-501 表达全长 RPGR 蛋白，因此有望解决 XLRP 引起的所有感光细胞损伤，包括视杆细胞和视锥细胞的损失，使其成为改善 XLRP 患者生活质量的潜在治疗方法。

Beacon Therapeutics 首席执行官Lance Baldo医学博士表示：“我们的第 2 阶段 SKYLINE 24 个月数据进一步证实了 AGTC-501 良好的安全性和平均视网膜敏感度的显著改善。我们将继续评估 AGTC-501 的长期安全性和耐受性，但我们对迄今为止在 SKYLINE 试验中看到的结果感到鼓舞。”

   随着公司在 XLRP 疗法的开发方面取得进展，Beacon Therapeutics 还正在开展其关键的 2/3 期 VISTA 和开放标签 2 期 DAWN 试验。

关于 Beacon Therapeutics
   Beacon Therapeutics 是一家眼科基因治疗公司，成立于 2023 年，旨在挽救和恢复因一系列常见和罕见视网膜疾病导致失明的患者的视力。

   该公司拥有成熟的科学基础，包括一种用于治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的后期开发候选药物以及两个临床前项目，一个针对干性老年性黄斑变性 (AMD)，另一个针对遗传性视锥-视杆营养不良症 (CRD)。Beacon Therapeutics 还拥有一个靶标生成技术平台，该平台将识别、筛选和搜索眼科领域的分泌蛋白。

领先的开发候选药物 AGTC-501 是一种基因治疗项目，目前正在研究用于治疗 XLRP，XLRP 是一种遗传性单基因隐性疾病，主要发生在男孩和年轻男性中，会导致视力逐渐丧失。XLRP 主要由视网膜色素变性 GTPase 调节剂 (RPGR) 基因突变引起。AGTC-501 表达全长 RPGR 蛋白，从而解决 XLRP 引起的全部感光细胞损伤，包括视杆细胞和视锥细胞的丧失。

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