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标题: Nanoscope公司计划提交MCO-010治疗视网膜色素变性的生物制品许可申请（BLA） [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-10-12 09:14 标题: Nanoscope公司计划提交MCO-010治疗视网膜色素变性的生物制品许可申请（BLA）

2024年10月10日

   Nanoscope Therapeutics Inc.是一家处于后期临床阶段的生物技术公司，致力于开发视网膜退行性疾病的基因疗法，该公司今天宣布，为其评估MCO-010治疗视网膜色素变性（RP）的临床项目召开了一次富有成效的FDA会议。根据会议提供的监管反馈，Nanoscope 将于 2025 年第一季度开始提交生物制品许可申请 (BLA)。
   在此次会议上，FDA 认可了 Nanoscope 提出的下一步措施，即促进 MCO-010 的生物制品许可申请提交，用于治疗 RP 导致的严重视力丧失。Nanoscope 概述了其计划，即根据其快速通道资格，滚动提交 MCO-010 生物制品许可申请，用于治疗 RP 导致的严重视力丧失。
患有视网膜色素变性（RP）的患者通常会出现严重的视力丧失，最终导致失明。目前的治疗模式侧重于视力康复，但患者仍会终生忍受渐进性视力障碍，从而严重影响生活质量。
   威尔斯眼科医院视网膜研究主任、视网膜服务部联席主任、Nanoscope 首席医疗顾问Allen C. Ho医学博士表示：“在数年内保持基线视力代表着一种重要的治疗效果，这种效果与 RP 的预期自然病程有所不同。FDA 的反馈已为 Nanoscope 的 BLA 提交计划提供了信息，从而为因 RP 所导致的一系列渐进性视网膜退化而丧失视力的患者提供了一种可行的恢复性选择。”
   Nanoscope 联合创始人兼首席执行官Sulagna Bhattacharya表示：“我们很高兴与 FDA 进行了积极的互动，这要归功于 Nanoscope 团队的卓越专业知识和不懈付出。我们的共同目标是改变生活，我们共同推动 MCO-010 进入 BLA 提交阶段。每向前迈出一步，我们都专注于等待有意义的视力恢复的患者。我们的团队期待与合作伙伴一起继续我们已经开始的重要工作，将这种疗法带给有重大未满足需求的患者。”
   Nanoscope 总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士表示：“此次与 FDA 的富有成效的会晤也是我们最近为 Stargardt 黄斑变性项目举行的第 2 阶段结束会议之后的又一成果，该项目正在推进到第 3 阶段注册试验。RESTORE和 REMAIN 研究显示，3 年来视力改善的证据增强了我们致力于为患者提供这种变革性疗法的承诺。”

关于视网膜色素变性

   视网膜色素变性是一组影响视网膜的罕见眼部疾病，在儿童时期出现症状，是工作年龄***失明的主要原因。这是一种遗传性疾病，这意味着它会通过父母的缺陷基因遗传给孩子。已发现有数百种基因突变可导致视网膜色素变性。在视网膜色素变性患者中，感光细胞会退化，导致视力丧失。目前，尚无获批的治疗方法来治疗视网膜色素变性导致的严重视力丧失。减缓或防止视网膜色素变性患者视力进一步恶化是治疗目标。
关于 MCO-010

   MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射用混悬液）是目前临床试验中唯一一种广谱、快速且灵敏度最高的视蛋白。目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞发生特定基因突变的患者，而针对丰富内层视网膜神经元的环境光可激活 MCO 光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期 RP 和退化的外层视网膜细胞而导致的视力丧失。MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子靶向双极细胞，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中稳定转导 MCO-010。MCO-010 在晚期 RP 患者中进行的 1/2 期试验表明，视觉引导移动性、形状辨别和视力均有所改善。在随机双盲多中心 RESTORE 试验中，接受 MCO-010 治疗的患者中相当一部分表现出最佳矫正视力的改善以及通过视觉引导移动性和形状辨别评估的功能性视力的改善，同时具有良好的安全性。

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