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标题: Endogena 内源再生疗法治疗视网膜色素变性初步结果 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-9-5 08:39 标题: Endogena 内源再生疗法治疗视网膜色素变性初步结果

2024年9月5日
   Endogena Therapeutics在美国抗盲积金会举办的2024 年第九届细胞与基因创新峰会上公布了EA-2353在1/2 期临床实验的初步结果。以下是迈阿密大学巴斯康帕尔默眼科研究所Byron L. Lam 博士演讲摘要。

   Endogena Therapeutics 正在尝试通过小分子定向再生视网膜组织来治疗视网膜色素变性 (RP)。他们推测，经过改造的小分子可以激活睫状体（虹膜附近）中的祖细胞（干细胞），这些祖细胞可以向视网膜迁移并分化为感光细胞。

为此，Endogena 开发了 EA-2353，这是一种针对睫状体祖细胞的小分子，可促进视网膜再生。该药物包含在眼用混悬液中，旨在延长停留时间和效果，临床试验在单个治疗周期内给药，包括每周进行一次玻璃体内注射，共 4 周。临床前模型已证明 EA-2353 在化学诱导和遗传性视网膜变性模型中均有效，ERG 和视力数据表明 EA-2353 可促进视网膜结构和视觉功能的再生和恢复。

一项 1/2 期首次人体临床试验正在评估 EA-2353 对 RP 患者的安全性和有效性。该研究招募了 4 个剂量递增队列中的 14 名患者。患者患有与 RP 相关的各种突变，并在视力较差的眼睛接受治疗。

试验中没有眼部炎症病例与 EA-2353 有关。眼部可检测到的药物微粒与任何不良事件或视力障碍无关。在 7 例可检测到药物微粒的病例中，除 1 例外，其余均已痊愈。

研究人员将前三次就诊的平均最佳矫正视力 (BCVA) 视为基线 BCVA。第 1组、第2组和第3 组已进行了 12 个月的随访。分别在 3个月、9个月和 12 个月时，接受治疗的眼睛从基线获得了约 5个、4 个和 3 个字母的提高。（5 个字母相当于视力表上的 1 行。）未接受治疗的眼睛也分别在 3个月、9个月和 12 个月时从基线获得了约 4个、3 个和 1 个字母的提高。

在第 3个月、9个月和 12 个月时，低亮度视觉敏锐度 (LLVA) 相对于基线分别增加了约 2个、4 个和 12 个字母。未经治疗的眼睛的 LLVA 测量值几乎没有变化。低亮度缺陷 (LLD) 的变化（通过从 BCVA 字母中减去 LLVA 字母计算得出）在第 9 个月和 12 个月时有利于接受治疗的眼睛。

   使用微视野计评估视网膜各个位置的光敏感度，发现接受治疗的眼睛在 9 个月时改善的位置比下降的位置多。

该 1/2 期研究的更多数据即将公布，包括第 4 组和第 5 组的资料。到目前为止，研究人员得出结论，EA-2353 可安全地用于 RP 患者，无论其基因型如何，并且治疗患者的视网膜结构、功能和敏感性均有所改善。

https://www.fightingblindness.or ... it-2024-summary-970

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