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标题: Opus Genetics 基因疗法 OPGx-LCA5 获得美国 FDA 儿科罕见疾病指定 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-8-21 08:36 标题: Opus Genetics 基因疗法 OPGx-LCA5 获得美国 FDA 儿科罕见疾病指定

2024年8月21日

Opus Genetics 是一家位于美国北卡罗来纳州的开发遗传性视网膜疾病基因疗法公司。今天宣布，美国食品***监督管理局 (FDA) 已授予其眼部基因疗法 OPGx-LCA5 儿科罕见疾病资格 (RPD)，用于治疗患有遗传性视网膜疾病LCA5的患者。OPGx-LCA5 是一种腺相关病毒 8 (AAV8) 载体，旨在将功能性LCA5基因精准递送至因LCA5基因 ( LCA5 )双等位基因突变导致的莱伯先天性黑蒙 (LCA) 患者的外层视网膜。

Opus 首席执行官 Ben Yerxa 博士表示：“我们很高兴我们的 OPGx-LCA5 基因疗法获得 FDA 儿科罕见疾病指定。这一重要里程碑使我们更接近为LCA5患者提供潜在治疗，在 Opus，我们致力于推进有助于治疗遗传性视网膜疾病患者的疗法，这一指定进一步证实了我们创新的眼部基因治疗方法的潜在影响。我们期待很快提供有关评估 OPGx-LCA5 的 1/2 期临床试验的最新进展。”

LCA5是一种早发性视网膜变性疾病，在美国每 170 万人中就有一人患有该病。目前，尚无针对 LCA5 相关视力丧失患者的获批治疗方法。宾夕法尼亚大学目前正在开展一项开放标签、剂量递增的 1/2 期临床试验，旨在评估 OPGx-LCA5 对 15 名因 LCA5 基因双等位基因突变导致遗传性视网膜变性患者的安全性和初步疗效。有关该试验的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov ( NCT05616793 )。

FDA 将儿科罕见疾病认定授予治疗严重或危及生命的罕见疾病的疗法，这些疾病主要影响 18 岁以下的人群。通过获得这一认定，Opus 可以在其开发计划期间获得 FDA 的宝贵激励和支持。凭借这一认定，OPGx-LCA5 将有资格在获得批准后获得优先审查凭证，用于任何可出售或转让给其他公司的后续营销申请。

关于 OPGx-LCA5
OPGx-LCA5 旨在治疗一种由LCA5基因 ( LCA5 ) 的双等位基因突变引起的莱伯先天性黑蒙 (LCA )，该基因编码 lebercilin 蛋白。LCA5是一种早发性严重遗传性视网膜营养不良疾病。对 LCA5 患者的研究报告了该疾病视网膜结构和视功能分离的证据，这表明有可能通过基因增强进行治疗干预。OPGx-LCA5 使用腺相关病毒 8 (AAV8) 载体将功能性LCA5基因精准地递送到外层视网膜。宾夕法尼亚大学目前正在进行 OPGx-LCA5 的 1/2 期临床试验，旨在评估其对 15 名因 LCA5 基因双等位基因突变导致遗传性视网膜变性的患者中的安全性和初步疗效。

关于 Opus Genetics
Opus Genetics 是一家临床阶段的遗传性视网膜疾病基因治疗公司，拥有独特的模式和目标。在抗盲基金会风险投资部门 RD Fund 的支持下，Opus 将无与伦比的洞察力和对患者需求的承诺与众多罕见视网膜疾病的全资项目相结合。其基于 AAV 的基因治疗组合，包括目前处于 1/2 期临床试验中的去风险LCA5先导项目，解决了一些最被忽视的遗传性失明形式，同时创造了新的孤儿***生产规模和效率。该公司总部位于北卡罗来纳州三角研究园，利用最佳科学知识和眼科基因治疗先驱的专业知识，透明地为患者提供变革性治疗。有关更多信息，请访问www.opusgenetics.com。

https://www.biospace.com/opus-ge ... etinal-disease-lca5

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