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标题: PYC 的药物在眼部疾病试验中显示出良好的前景 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-8-7 11:08 标题: PYC 的药物在眼部疾病试验中显示出良好的前景

2024年8月6日

PYC Therapeutics (ASX

YC)提供了其正在进行的 VP-001 临床试验的最新进展， VP-001是一种用于治疗 11 型视网膜色素变性 (RP11) 的在研候选药物。RP11 (PRPF31突变)是一种罕见且严重的眼部疾病，会导致失明。该公司此前曾强调其试验中取得了令人鼓舞的进展，展示了该药物显著改善患者视觉功能的潜力。
PYC 在最新消息中透露，接受VP-001 在单次递增剂量 (SAD)的患者中持续显示出积极作用。该药物治疗的第一个患者在两个月后视觉功能明显改善。这种改善一直持续到四个月后仍观察到进一步的积极效果。同一组的第二名患者也表现出类似的进步，其视觉功能改善到了美国 FDA 认为具有临床意义的水平（译者注：FDA认为有临床意义的改善是提高15个字母以上）。PYC 的多次递增剂量 (MAD) 研究也在推进中，第一批患者的初始给药已于 7 月完成。参与这项研究的患者将继续受到监测，下一组患者将在未来几个月内接受治疗。SAD 研究扩展阶段的第一位患者已接受第二剂治疗，标志着 VP-001 多剂量治疗方案的开始。
PYC 首席执行官 Rohan Hockings 博士表示：“很高兴看到 VP-001 能够在实验中解决 RP11 的根本原因，从而改善 RP11 患者的视觉功能。”该公司的近期目标是通过这些试验建立临床概念验证。成功的结果可以促成注册研究的启动，旨在获得监管部门的批准并将药物推向市场。展望未来，PYC 将继续收集正在进行的试验的数据，包括单剂量和多剂量研究，旨在为该药物的疗效提供进一步的证据。
PYC Therapeutics的产品VP-001是与狮子眼科研究所合作开发的，用于治疗视网膜色素变性11型（RP11），这是一种由于PRPF31（前mRNA处理因子31）基因突变引起的显性遗传性视网膜变性疾病，目前没有治疗方法。PYC的VP-001产品是一种旨在恢复该基因表达的精确疗法，是第一种获得批准开展人类临床试验治疗RP11的药物。

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