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标题: Rznomics 将开始针对显性视网膜色素变性的 RNA 编辑疗法 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-7-16 08:50 标题: Rznomics 将开始针对显性视网膜色素变性的 RNA 编辑疗法

2024年7月16日
韩国生物制药公司 Rznomics 将开始一项针对视网膜色素变性的 RNA 编辑疗法 RZ-004 的 I/IIa 期临床试验。
此前，该公司已经获得了澳大利亚医疗用品管理局 (TGA) 颁发的临床试验许可 (CTN)。
本次临床试验将评估一种基于核酶的RNA编辑疗法RZ-004对视紫红质突变的常染色体显性视网膜色素变性的治疗效果(译者注释:视紫红质是视杆细胞中的一种感光蛋白)。 RZ-004 利用腺相关病毒 (AAV) 载体，编码一个靶向视紫红质RNA的反式剪切核酶。
该疗法旨在靶向突变的视紫红质 mRNA 并将其重新编程为正常形式，从而可能为患有这种遗传性疾病的患者提供治疗效果。
这种疗法的靶向机制尤其引人注目，因为它解决的是视紫红质突变的保守上游区域，所以它可能是一种治疗各种视紫红质突变的广谱方法。
Rznomics公司的首席执行官 Seong-Wook Lee 博士表示：“临床试验许可 (CTN) 标志着我们向解决视紫红质突变的常染色体显性视网膜色素变性这一远未满足医疗需求的方向，迈出了重要的一步。 Rznomics公司致力于开发创新的基于RNA的生物制药，以治疗各种人类罕见和难治性疾病，我们期待启动这项临床试验评估RZ-004的安全性和有效性，为患有该疾病的患者提供潜在的治疗选择”
Rznomics介绍：公司致力于开发用于治疗癌症和其他无法治愈疾病的RNA基因疗法。该公司的核心平台技术基于 RNA 替代酶，即所谓的反式剪切核酶。今年2月，公司用于治疗肝细胞癌患者的 RZ-001获得了美国食品***监督管理局授予的孤儿药称号。

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