杜克大学眼科中心眼科学副教授 Lejla Vajzovic 医学博士表示:“ 目前,患有与多种基因突变相关的 RP 的患者没有治疗选择。作为一名视网膜外科医生,OCU400 的治疗潜力令我备受鼓舞,它能为 RP 患者带来长期益处,OCU400 是一种新型修饰基因治疗方法,可能会引发 RP 治疗和眼科学领域的范式转变。”
Associated Retina Consultants (ARC) 临床研究主任、亚利桑那大学医学院凤凰城分校临床助理教授 Benjamin Bakall 博士表示:“目前的 OCU400 第三阶段研究非常令人兴奋,为数千名 RP 患者带来了希望,我很高兴我们可能有一种潜在的治疗方案,无论基因突变如何,都可以保留或改善 RP 患者的视力,并且非常高兴第三阶段 liMeliGhT 临床试验的第一位患者给药是在 ARC 进行的。”
Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示:“我们非常感谢 Bakall 博士和 ARC 团队的持续合作。我们很高兴能扩大我们的招募范围,纳入更多中心和代表各种 RP 基因突变的患者,这将验证这一新型基因治疗平台。随着我们的进展,我们将提供最新信息。”
Ocugen 此前宣布,OCU400 已获得 FDA 的孤儿药和 RMAT 资格认定,EMA 已批准在美国进行的临床试验数据可向其提交上市许可申请 。随着 3 期临床试验的首次给药,OCU400 有望实现 2026 年 BLA 和 MAA 批准目标。