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标题: Opus Genetics 获得抗盲基金会资助推进RHO基因、MERTK基因开展临床实验 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2024-6-14 08:36 标题: Opus Genetics 获得抗盲基金会资助推进RHO基因、MERTK基因开展临床实验

2024年6月14日
   Opus Genetics，是一家以患者优先，开发遗传性视网膜疾病疗法的临床阶段基因公司，今天宣布已从美国抗盲基金会获得 170 万美元的项目资金，以帮助推进两个临床前候选项目。
Opus 首席执行官 Ben Yerxa 博士说：“Opus 非常感谢抗盲基金会的慷慨支持，这将促进我们在开创遗传性视网膜疾病疗法方面的努力。这 170 万美元的资金注入对加速这两个临床前候选药物的开发产生了重大影响，我们共同努力，迈向一个可以随时获得治疗遗传性视网膜疾病患者的疗法的未来。”
   Opus 获得了 100 万美元的转化研究加速计划 (TRAP) 奖，用于开展针对视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性 (RHO-adRP) 的基因治疗载体的临床前安全性研究。安全性研究将在宾夕法尼亚大学兽医学院 (Penn Vet) 的既定犬类动物模型中进行。该公司预计这是基因疗法进入临床试验前所需的最后一项临床前研究。RHO-adRP 是最常见的 IRD 之一，估计仅在美国就有大约 51,000 人中的 1 人，即超过 6,000 人受到影响。
此外，Opus 还获得了约 70 万美元的项目和运营资金，用于支持一种新型病毒载体的临床前开发，该载体用于治疗因MERTK 基因突变而导致的视网膜色素变性。该公司正在与基金会合作，开始对一种新设计的腺相关病毒 (AAV) 病毒载体进行 IND 支持研究，以取代视网膜色素上皮 (RPE) 细胞中突变的 MERTK 基因。初始资金将用于在已建立的疾病动物模型中测试该载体，并在大型动物中进行早期安全性评估。MERTK 突变会导致视杆-视锥细胞营养不良和早期黄斑萎缩，而视网膜色素变性是最常见的视网膜表型。
抗盲基金会首席执行官 Jason Menzo 表示：“我们很高兴宣布向 Opus 提供资金支持，Opus 是遗传性视网膜疾病治疗领域的先驱，也是以最终治愈视网膜退行性疾病导致的失明为使命而创建的公司。这项投资彰显了我们坚定不移地致力于为那些与遗传性视网膜疾病作斗争的人提供创新解决方案，通过与 Opus 合作，我们正在推进有前途的临床候选项目，这些项目有可能彻底改变受这些具有挑战性的疾病影响的人的生活。”
   关于抗盲基金会
   美国抗盲基金会成立于 1971 年，是全球领先的视网膜退行性疾病研究私人资金来源。该基金会已筹集了超过 8.16 亿美元，用于其使命，即加速预防、治疗和治愈由各种致盲性视网膜疾病引起的失明的研究，包括：视网膜色素变性、黄斑变性和 Usher 综合征。请访问 FightingBlindness.org 了解更多信息。
关于Opus Genetics
Opus Genetics是一家针对遗传性视网膜疾病的临床阶段基因治疗公司，具有独特的模式和目的。在抗盲基金会风险投资部门RD基金的支持下，Opus将无与伦比的洞察力和对患者需求的承诺与众多罕见视网膜疾病的全资项目相结合。其基于AAV的基因治疗组合解决了一些最被忽视的遗传性失明形式，同时创造了新的孤儿药制造规模和效率。目前该公司最领先的管线是处于 1/2 期临床试验中的 LCA5 项目。该公司总部位于北卡罗来纳州三角研究区，利用最佳科学知识和眼部基因治疗先驱的专业知识，透明地为患者提供变革性治疗。请访问 www.opusgenetics.com。

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