ViGeneron联合创始人兼首席执行官Caroline Man Xu博士表示:“在VG901 Ib期临床试验中给我们的第一名患者用药,对公司和我们旨在受益的患者来说是向前迈出的重要一步。VG901还被授予美国食品***监督管理局孤儿药指定地位。我们期待着这种潜在变革性疗法的临床开发取得进展。”Ib期试验不仅旨在为VG901的安全性和初步疗效提供关键见解,也是验证我们的下一代载体平台vgAAV的关键一步,该平台已证明具有卓越的转导效率,并能够进行玻璃体内递送。”
正在进行的Ib期临床试验是一项开放标签、单臂、剂量递增研究,研究玻璃体内注射VG901的安全性、耐受性和初步疗效,VG901是一种治疗常染色体隐性遗传RP的一流CNGA1基因疗法。有关该试验的更多信息,请访问clinicaltrial.gov[NCT0621935]。