3、韩国Olix 开发广谱性疗法治疗视网膜色素变性
2023年7月,基于RNA疗法为基础的创新新药企业Olix(226950)被韩国国家***监管部门,选定为国家新药开发项目。Olix 的 OLX304C 作为一种新机制,通过抑制分化感光细胞的关键转录因子基因的表达来预防 RP 患者早期失明。OLX304C最突出的优点是它是一种通用的RP治疗方法,无论突变基因的类型如何都可以应用。
此前,Olix在小动物RP模型上进行的各种评估测试中,证实了OLX304C具有抑制感光细胞死亡、保护视网膜电活动至正常水平的功效,并且通过单次注射的研究结果证实维持目标基因抑制3个月以上的效果已在国际会议上发表。
四、再生医学
1、干细胞衍生的感光细胞
实验室培育的视网膜感光细胞成功连接
2023年1月,威斯康星大学麦迪逊分校眼科、麦克弗森眼科研究所发表报告,根据一项新的研究,从干细胞中生长出来的视网膜细胞可以与邻居接触,完成一次“握手”,这可能表明这些细胞已经准备好在患有退行性眼病的人身上进行试验。
这是一项开始于十多年前的研究,他们首先诱导人类皮肤细胞重新编程,使其成为干细胞,发育成几层视网膜细胞,成为类器官。然后分离出感光细胞,并使之制造神经突触,最后一步,用狂犬病毒做标记,证明了感光细胞之间的神经突触建立了连接。
David Gamm说:“我们一直在实验室里把这个故事缝合在一起,一次一件,以建立我们朝着正确方向前进的信心。”Gamm为类器官申请了专利,并与同事共同创立了位于麦迪逊的Opsis Therapeutics公司(2016年),该公司正在根据威斯康星大学麦迪逊分校的发现调整该技术,以治疗人类眼部疾病。“这一切最终都将引导人类临床试验,这是明确的下一步。”
2、内源再生EA——2353,2351
作为全球首创的不区分基因类型的内源性再生药物,Endogena的EA——2353和2351 备受期待,其采用了一种新颖的小分子方法,选择性地激活内源性视网膜干细胞和祖细胞,这些细胞分化为光感受器或RPE。一旦成功,将逆转视网膜退化进程,极大的恢复视力,并为新技术新疗法的出现赢得宝贵的时间,甚至可以说大部分遗传眼病患者将因此告别病患的困扰。
其中2353再生感光细胞,2351再生色素上皮细胞(RPE),针对地理性萎缩(GA)。目前两个项目进展顺利:
2023年2月,2353获得美国 FDA 治疗视网膜色素变性的快速通道指定。4月完成1/2a期临床剂量递增试验。5月宣布提前完成1/2a期试验的入组。计划于2024年上半年公布顶线中期数据。
2023年10月,美国食品***管理局(FDA)批准2351的试验性新药(IND)申请,将于2024年开始首例人体实验。