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标题: Nanoscope 获得FDA对其光基因疗法治疗Stargardt病的快速通道指定 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2023-1-31 08:43 标题: Nanoscope 获得FDA对其光基因疗法治疗Stargardt病的快速通道指定

2023 01 31

Nanoscope Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发视网膜变性疾病的基因治疗方法，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MCO-010快速通道指定（FTD），MCO-010是一种环境光用于 Stargardt 病的可激活多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法可恢复盲人患者的视力，用于治疗Stargardt病以改善视觉功能。

Nanoscope首席执行官Sulagna Bhattacharya表示：“我们很高兴收到FDA决定授予我们视力恢复治疗的第二个适应症快速通道指定，我们期待本季度分享Stargardt患者MCO-010治疗的第2期STARLIGHT临床试验的六个月数据。”。“获得快速通道指定强化了我们为Stargardt患者找到有效解决方案的使命的紧迫性，这是对MCO-010解决这一未满足医疗需求潜力的认可。

2022年9月，MCO-010的第2期开放标签STARLIGHT临床试验（NCT05417126）在6名临床诊断为Stargardt病或基因诊断而导致晚期视力丧失的患者中完成了注册。在本研究中，所有受试者接受相同的单次玻璃体内注射剂量，即1.2E11gc/ye的MCO-010。STARLIGHT试验的六个月数据预计将在2023年第一季度发布。

FDA指定的快速通道旨在促进新疗法的开发和加快审查，以治疗严重的医疗需求未得到满足的疾病。Nanoscope Therapeutics获得快速通道指定，有资格参加更频繁的监管会议和与FDA的沟通。

2022年2月，MCO-010的2b期多中心、随机、双盲、假对照RESTORE临床试验（NCT04945772）完成招募。预计在2023年第1季度，RESTORE试验的最新数据也将出炉。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性 (NCT04945772)，预计将于 2023 年上半年发布一线数据。该公司还发起了一项Stargardt 患者的 MCO-010 治疗 2 期试验 (NCT05417126)。 MCO-010已获得 FDA 对 RP 和 Stargardt 的孤儿药指定。临床前资产包括用于地理萎缩的非病毒激光递送的 MCO-020基因疗法。

https://nanostherapeutics.com/20 ... -stargardt-disease/

作者: 雄鹰 时间: 2023-1-31 13:34

感谢飞狐兄的坚持与分享！祝大家兔年大吉、顺心如意！

作者: chming2011 时间: 2023-1-31 14:49

感谢飞狐兄的坚持与分享！原视网膜退行性疾病治疗的研究能取得兔飞猛进的成果

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