Stargardt 病的标志是由于视网膜中处理维生素 A 的缺陷导致称为脂褐质的废物堆积。废物积聚在视网膜色素上皮 (RPE) 中,这是单层细胞,为感光细胞提供关键支持,这些细胞使视觉成为可能。当 RPE 由于脂褐质积累而功能失调和退化时,感光细胞和中心视力就会丧失。
Alkeus 新型的口服疗法被称为 ALK-001,它是维生素 A 的一种改良形式,当它在视网膜中代谢时,会导致更少的脂褐质积累。科学家通过用氘代替维生素 A 中的氢原子开发了 ALK-001。被称为氘代维生素 A,它比天然形式“燃烧得更干净”。氘是一种安全的、天然存在的、非放射性的氢,存在于人体中。