Ray Therapeutics 的主要疗法 RAY-001 用于治疗视网膜色素变性,将光敏通道视紫红质输送到视网膜细胞,利用光遗传学的能力恢复视力。基于临床前研究证明的治疗持久性,RAY-001旨在通过玻璃体内注射进行一次性治疗,终生可持续。与目前正在开发的 RP 基因疗法不同,这些疗法针对特定的基因突变或具有仅针对少数患者群体的剩余感光细胞的个体,Ray-001 疗法与突变无关。
加州再生医学研究所 (CIRM) 总裁兼首席执行官 Maria T. Millan 博士说。“我们的目标是始终尽可能快地推进最有前途的研究,一次性治疗视网膜色素变性,如 Ray-001,将对患有这种退行性疾病的患者产生重大影响。这项技术也有可能满足服务不足群体的需求,因为 RP 在服务不足的人群中非常普遍,尤其是西班牙裔人群。我们期待 Ray Therapeutics 将这种改变生活的再生疗法带给患有遗传性致盲眼病的患者。”
关于 Ray Therapeutics
Ray Therapeutics 正在为患有致盲疾病的患者开发新的光遗传学基因疗法。该公司正在开发其主要候选药物 Ray-001,用于治疗视网膜色素变性,这是一种退行性视网膜疾病,医疗需求尚未得到满足。该公司的使命是利用光遗传学为患有遗传性视网膜疾病的患者恢复视力,而不受基因突变的影响。 Ray Therapeutics 位于加利福尼亚州圣地亚哥。如需更多信息,请访问 www.raytherapeutics.com。