DTx Pharma, Inc. 是一家位于加利福尼亚州圣地亚哥的私人控股生物技术公司,致力于开发基于 RNA 的新型疗法来治疗遗传性疾病。该公司专有的输送技术平台利用脂肪酸作为靶向配体,将寡核苷酸疗法输送到全身的组织和细胞类型。在临床前研究中,DTx已经证明了视网膜、肌肉、心脏、神经元、T细胞和其他特殊细胞类型的细胞摄取和寡核苷酸的广泛活性。为了推进FALCON平台的临床开发,DTx已经从一些世界领先的医疗保健投资者筹集了超过1亿美元的投资,包括RA Capital Management和Access Biotechnology,制药公司,如Eli Lilly and Company,美国国家卫生研究院(NIH),以及CMT研究基金会(CMTRF)等研究基金会。要了解更多关于DTxPharma的信息,请访问www.dtxpharma.com,