ProQR创始人兼首席执行官Daniel A. de Boer表示:“在2020年,我们在研发管线上取得了进展,上个月完成了sepofarsen LCA10关键试验的注册。”“基于这一业绩,2021年伊始,我们将拥有强大的优势,在我们的管线中交付一系列重要的项目,包括Usher综合征和非综合征性视网膜色素变性的QR-421a中期分析,该分析将于第一季度末/第二季度初进行。根据这个IA的发现,除了确认安全性和生物活性外,我们希望能够清楚地告知下一个rr -421a研究的设计,包括将要进行的剂量、要扩大的人群和终点选择。在未来一年,我们还计划分享来自QR-1123的adRP的首批临床数据,来自sepofarsen的1/2期延长研究的数据,并开始给FECD患者使用QR-504a。”
De Boer继续说道:“2020年,我们还在几个方面推进了业务运营。我们加强了我们的科学顾问委员会,加入了IRDs和RNA治疗方面的领先专家。Naveed Shams,医学博士,是一位具有丰富的眼科经验的公认领导者,拥有丰富的眼科经验,包括多个全球产品认证,加入了我们的团队,担任首席科学官。同时,我们通过战略性的可转换债务工具将我们的资金延长到2023年,增加了我们的财务灵活性,因为我们继续推进我们的管道和建设走向商业化。”