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标题: 改进的眼部基因治疗载体 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2021-2-23 09:24 标题: 改进的眼部基因治疗载体

2021 02 23

基于使用基因疗法来减轻导致突变引起失明方法正在迅速发展。新的基因载体现在实现了广泛的基因传递，并降低了与这些方法相关的风险。

导致视力迅速下降的基因突变的发生率比一般认为的要高。例如，世界上大约有500万人患有先天性视网膜营养不良，这种疾病通常会在很小的时候导致失明。这些疾病是由特定基因的缺陷引起的，这些基因指导着在视觉过程中扮演重要角色的蛋白质的产生。许多这样的错误只改变基因中的一个元素，但它们仍然会导致光感受器或形成视网膜色素上皮细胞功能的丧失。大约有150个这样的缺陷已经被确认。直到最近，还没有治疗这些疾病的方法。然而，由于基于无害病毒的专用基因传导工具的发展，这种情况已经开始改变。这些“载体”可以用来将相关基因的功能拷贝传导到视网膜细胞中。由于这些完整的复制体可以指导合成缺陷蛋白的功能性版本，它们应该能够补充缺失的功能，至少是部分。对于一种特殊形式的视网膜营养不良，这种方法已经在临床中使用。

Stylianos Michalakis (LMU医学中心眼科系眼科疾病基因治疗教授)在过去几年中一直致力于为此目的设计基因载体。这些努力集中在基于腺相关病毒(aav)基因组的载体上。在与Hildegard Büning(汉诺威医学院(MHH)的基因转移感染生物学教授)和一个国际研究团队的合作下，Michalakis现在已经成功构建了能够更容易和有效地导入视网膜细胞的载体。到目前为止，有必要将病毒载体直接注射到视网膜下。这项技术需要高度熟练的专家和只有专科医院才能提供的设备，而且脆弱的视网膜组织本身总是有损伤的风险。这种方法的另一个缺点是每次注射只能到达相对较少的目标细胞。

Michalakis和同事们利用动物模型以及实验室培养的人类视网膜细胞，将他们的AAV载体直接注入填充眼球的胶状物质中。这种物质被称为“玻璃体”，直接覆盖在眼睛后部的视网膜上。这些实验证实了新的载体可以被运输到视网膜组织的光敏感光细胞中。这种交付方法比迄今所采用的方法风险更小。事实上，这项技术已经用于治疗黄斑变性的临床实验。“任何眼科医生都可以做，”Michalakis补充说。

在三种动物模型上的进一步研究证实了该方法的有效性，在培养的人类视网膜组织上的实验证实了载体可以感染光感受器和其他视网膜细胞。最后，在色盲小鼠模型上的初步实验结果表明，该程序能够恢复一定程度的日间视觉。

这项研究是与MHH的Hildegard Büning合作设计的，来自密歇根州立大学(Michigan State University)的同事(Simon Petersen-Jones教授)、LMU医学中心的眼科诊所(Siegfried Priglinger教授)和LMU药学系(Martin Biel教授)的重大贡献。EMBO分子医学，2021年

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2021-02/lm-ivf022221.php

作者: 愤怒的蝴蝶 时间: 2021-2-23 14:36

好消息不断,感觉就要成功了~~~

作者: 罗兰德尼奥 时间: 2021-2-24 08:56

还是老鼠阶段，基本都是老鼠成功了，然后就没有然后了

作者: 风雨人家 时间: 2021-3-2 08:02

希望永远存在的，但希望永远遥远啊。

作者: 风雨人家 时间: 2021-3-2 08:03

可以说RP人的希望依旧渺茫啊

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