标题:
4D分子疗法宣布第一例通过玻璃体内注射治疗无脉络膜症
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作者:
雪山飞狐
时间:
2020-7-28 09:20
标题:
4D分子疗法宣布第一例通过玻璃体内注射治疗无脉络膜症
2020 07 27
美国4DMT公司宣布第一位患者已进入一项罗氏许可的候选产品4D-110的临床试验,通过玻璃体内单次注射治疗无脉络膜症。无脉络膜症是一种致盲且目前无法治愈的X连锁遗传性视网膜疾病。
“由于目前尚无针对患有无脉络膜症的患者的批准疗法,基因疗法代表了一种有前途的治疗方法”
“在4D-110的1期临床试验中向第一位患者给药,是有望在2020年进入临床的三种候选治疗载体管道中的第一种,”医学博士,联合创始人,董事长兼首席执行官David Kirn说道。 4DMT。 “ 4DMT利用定向进化的力量来开发精确引导的AAV基因药物。在4D-110的情况下,此专有且经过优化的AAV载体经设计可通过玻璃体内注射(一种常规的临床给药途径)将CHM基因的功能拷贝定向递送至视网膜。最终,我们的目标是改变这种使人衰弱的疾病的病程,并治疗所有疾病阶段的患者。我要感谢无脉络膜症患者社区,他们的家人和护理人员,无脉络膜症研究基金会以及临床试验医师和工作人员,没有4DMT,他们将无法达到这个阶段。”
“由于目前尚无批准的用于接受无脉络膜症的患者的疗法,基因疗法代表了一种有前途的治疗方法,”西南视网膜基金会科学总监,该研究的主要研究者David Birch博士说。 “由于其优化的载体,4D-110是一种新颖的基因治疗方法,在安全治疗视网膜的广泛区域和广泛的患者中显示出广阔的前景。减慢或阻止这种疾病中使人衰弱的视野狭窄的潜力,对患者而言是令人兴奋的机会。”
预计1期开放标签,剂量探索和剂量扩展研究将招募15名无脉络膜症患者。该研究旨在评估单次玻璃体内注射4D-110的初步安全性,耐受性和生物学活性。此外,该临床试验还将评估4D-110对视觉功能和视网膜变性的作用。
“代表国际无脉络膜症研究基金会和无脉络膜症患者,对于4DMT的临床试验的启动,我感到非常兴奋,”无脉络膜症研究基金会首席医学官Christopher Moen医师表示。“这一关键的里程碑使我们迈开了一大步。以转化为可能会导致无脉络膜症引起失明的治疗方法。”
https://www.businesswire.com/new ... Patient-Dosed-Phase
作者:
罗兰德尼奥
时间:
2020-7-29 10:27
加油,还是期待这样的大公司吧
作者:
chming2011
时间:
2020-7-30 14:16
请教一下各位大神,无脉胳症和普RP的区别,无脉胳症是RP的一种吗,怎样能确定是不是无脉胳症?
作者:
chming2011
时间:
2021-10-27 16:30
这个试验有下文吗
作者:
雪山飞狐
时间:
2021-11-6 08:52
4#
chming2011
这个公司会在今年年底公布结果
作者:
chming2011
时间:
2021-11-8 09:09
谢谢飞狐兄的解答,百健公司的三期试验已经失败了,希望4DMT公司的试验能成功
作者:
chming2011
时间:
2022-1-12 16:16
飞狐兄,这个试验有结果了吗?没能按时公布结果,估计又是不好的消息
作者:
罗兰德尼奥
时间:
2022-1-13 14:06
基本第三期不成功
作者:
风雨人家
时间:
2022-1-25 13:13
我又回来了,亲爱的风雨人家
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