最后是利弊分析和估价环节。iPS技术就像是一个树干,Takahashi给遗传眼病疗法开发领域的同行们奠定了一个坚实的基础,后续的树枝就是全世界各个实验室共同创新的成果了。总体来说Takahashi团队的进度是最快的。Takahashi团队的疗法在第二次先导实验时遭遇挫折,一度被认为时CiRA's iPS库中提供的iPS细胞具有缺陷。但严格的品控筛选出了微卫星不稳定,核型异常,基因突变等风险故障。由此我们可以看出,不同于ReNeuron的hRPC疗法,iPS显然存在风险。对于RP患者来说,一个能为患者带来利益的疗法必须具备两个条件,一是低价,二是广谱。据我个人判断,Takahashi团队的iPS疗法契合这两个条件。首先是低价,由于这是世界上第一例应用iPS的细胞疗法,因此并没有合适的定价参照。因此我选择了一篇文献来说明。iPS的制造需要满足世界卫生组织定义的GMP原则(Good Manufacturing Practices),概括来说就是专用设备,品控,人员培训。而这些RIKEN都能做得到(Moradit et al. 2019)。疗法本身也具备构建大规模MHC配型iPS库的能力,而且目前也已经存在。如果非常牵强的参照造血干细胞移植的费用,估价范围在15万-30万人民币范围内。参照UKSCF(英国干细胞基金会)的周边血细胞诱导iPS的成本,估价在5万英镑左右。根据北京心血管研究院和美国内布拉斯加大学林肯分校共同开发的一项低成本iPS流水线生产工艺所需的成本,生产一位患者所需的iPS细胞系需要5万美元的成本以及最高可到80万美元的个性化定制成本(Haishuang Lin et al, 2019)。由于温州医科大学附属眼视光医院进行了技术国产化,我们有理由相信成本能够降低一半。再者是iPS适用患者人群非常广,但由于临床实验数据仅限于高龄AMD患者,并不能有效推测年轻RP患者接受手术后的疗效。就理论来说,Takahashi的iPS疗法适用于病程中晚期的遗传眼病患者。