标题:
自体细胞来源的视网膜干细胞治疗黄斑变性的临床项目即将开启
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作者:
雪山飞狐
时间:
2020-1-15 09:03
标题:
自体细胞来源的视网膜干细胞治疗黄斑变性的临床项目即将开启
黄斑变性是目前不可逆失明的最主要病因,主要包括老年性黄斑变性(AMD)和青少年型黄斑变性(Stargardt 病)。由于人类的中心最佳视力来自视网膜的黄斑部分,因此黄斑变性会严重影响中心视力而使患者失明致“痛不欲生”,甚至“生不如死”。
随着人口老龄化高峰和二胎生育高潮的逼近,其庞大的疾病人群基数将成为国家和社会发展的重大负担。在中国,黄斑变性60-69岁发病率为6.04%-11.19%。随着中国人口老龄化的加快,该病有明显的上升趋势。
至今,无论是老年黄斑变性或青少年型黄斑变性,在现代医学中,尚无确定有效的药物治疗,也未找到阻止本病病程进展的好方法,治疗上目前为止,仍然是十分困难的。
干细胞是当前干预治疗黄斑变性最有希望的途径。近年来,在国际干细胞的领域里,视网膜和黄斑疾病方面的转化取得了很大的进展。
对黄斑变性疾病来说,最有望解决移植细胞来源的三大类干细胞,包括人胚胎干(ES)细胞、HLA 匹配的异体诱导多能干(iPS)细胞和自体 iPS 细胞。而干细胞分化的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞可以做到“高纯度”、“高效率”和“高功能”,因此用干细胞分化的 RPE 细胞移植治黄斑变性也是该项目最主要的切入点。
全球黄斑变性干细胞治疗临床试验分布图
近日,在温州医科大学附属眼视光医院举办自体诱导干细胞来源视网膜细胞治疗黄斑变性的临床试验项目的启动会。该项目由温医大附属眼视光医院牵头,联合包括大连医科大学、上海交通大学、中国人民解放军军事医学科学院放射与辐射医学研究所等国内知名研究机构进行多中心临床试验。
本研究将首次通过取患者的血液,构建患者自身的干细胞,再定向分化为视网膜色素上皮 RPE细胞用于视网膜细胞移植,预期随访2年以上。
在会上,国家重点研发项目首席科学家刘晓玲教授宣布该多中心合作项目启动。视网膜再生医疗研究组课题组长金子兵教授向与会嘉宾详细介绍了该项目的背景、执行方案、预期结果、及研究特色等。
项目启动会现场可谓是一场头脑风暴,大家集思广益,就具体执行方案进行细致而深入地讨论,最终达成自体诱导干细胞来源视网膜细胞治疗黄斑变性的临床试验项目的共识并签订了多中心合作备忘录。
该项目将是温医大附属眼视光医院牵头的首个有关自体诱导干细胞来源视网膜细胞治疗黄斑变性的临床试验,具有里程碑的意义,相信最终将服务于广大的黄斑变性患者。
来源:温医大眼视光
作者:
风雨人家
时间:
2020-1-15 10:45
感谢大哥的分享,黄斑变性的消息咋这么多啊。只是视网膜色素变性的好消息越来越少了?甚至没有了吗?
作者:
雄鹰
时间:
2020-1-15 13:05
感谢飞狐兄的热切分享! ——这是一个重大成果,俨然是一个“千呼万唤始出来:却又有些犹抱琵琶的美人了!这样一个自体细胞诱导分化的类视网膜组织若能在本次的临床研究中得到突破,那离我们RP的最终治疗之预期可要大大提前了。试想一下,一个黄斑变性的自体细胞尚能成功培养成健康的视网膜细胞,那是一个怎样激动而令人鼓舞的壮举啊!只是希望飞狐兄能持续跟进这个项目的进展才好! RP虽是一个恶梦,但我们终归还会醒来!黑暗虽很可怕,但更可怕的是心灵没有阳光!——
作者:
风雨人家
时间:
2020-1-15 13:30
3#
雄鹰
感谢雄鹰兄弟的评论!
作者:
风雨人家
时间:
2020-1-15 13:41
顶一下、、、、
作者:
风雨人家
时间:
2020-1-15 13:43
再顶一下、、、
作者:
菲菲
时间:
2020-1-15 14:49
感谢飞狐大哥的分享 虽然不懂黄斑变性和我们RP有什么关系 只是希望不要在雷声大雨点小 眼视光
作者:
雄鹰
时间:
2020-1-15 15:52
@菲菲兄弟,这样的项目启动应该是一个里程碑式的,不要太灰心,这种技术在世界上也是不太多的,虽然其它国家也实现了部分的诱导分化视网膜细胞,但仍是很难看到他们在临床方面的逐步积极的推进,这或许不是因为技术问题,而是由于这种自体诱导分化的临床应用是一个复杂艰巨而难见经济效益之缘故吧。因此,眼视光的黄斑变性干细胞治疗项目所以能在当下启动临床研究,这其中之由主要或是因为他们已经经历了近十多年的积累和探索之故。尽管这个项目的推进很有可能会碰到些不可预期之波折,但凭借本次项目组之决心与经历,我们应该有理由相信,国内的各种视网膜病变的治疗将进入一个崭新的时期!
作者:
雄鹰
时间:
2020-1-15 16:05
虽然近年来国外各种寡核苷酸与祖细胞的相关技术成果屡见于报端,但这些成果总是难见其得到顺利有效推进,并且在诸多成果中也不乏有排异之现象,如同国内这种自体诱导分化的干细胞疗法委实不多啊!这种技术方案的可贵之处,据我陋见,首先是最大程度地避免排异反应;其次是植入干细胞能与宿主细胞达到最大程度的融合;最后效果若能达到预期的话,那基本上就可以表明国内的干细胞技术已经可以与国际接轨了!
作者:
菲菲
时间:
2020-1-15 18:27
感谢雄鹰大哥的解答 还有个疑问 假设这个项目最后成功了 对我们RP有什么帮助吗 或者说黄斑变性可以治疗了 视网膜色数变性离治疗也不远了 是这样吗
作者:
雄鹰
时间:
2020-1-15 23:26
在2019年第二次会员大会上眼视光医院的周容教授曾指出的那样,黄斑变性的干细胞移植技术的成功,也将有益于下一步RP干细胞移植技术在临床研究的推进。据拙见,如果此次技术方案在临床研究的顺利实施,势必会进步证明眼视光项目小组在干细胞技术领域的卓越研究能力,也必然大大消除RP治疗技术在诱导分化中可能遇到的巨大困难,RP患者的体细胞若能通过基因编辑得到修正,那或许就可以利用成熟的黄斑变性技术方案进行治疗了。因此,如果此次黄斑变性治疗临床研究得以成功实施,RP患者的基因类型又能得到研究小组的修正,那RP治疗的前景应该是非常令人鼓舞和振奋的。
作者:
风雨人家
时间:
2020-1-16 15:33
9#
雄鹰
感谢雄鹰兄弟的评论!让我们拭目以待吧!
作者:
菲菲
时间:
2020-1-16 18:21
感谢雄鹰大哥的解答
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