“我们今天报道说，接受Sepofarsen的患者的视力在临床上具有有意义的改善，在某些情况下，患者的视力改善到了可以改变生活的水平。这对于整个LCA10群体和整个遗传性视网膜疾病群体都非常令人鼓舞。”爱荷华州大学眼科学和视觉科学Schrage教授，爱荷华大学首席研究员Stephen R. Russell医师说。 “ LCA10是一种严重的遗传性视网膜疾病，导致失明，目前尚无治疗方法。”
全场刺激阈值测试（FST）
通过FST测试确定的检测红色或蓝色闪光的能力的显着提高，支持了视觉功能的改善。在十二个月后的汇总分析中，红光敏感性的平均改善为-0.92 log Cd / m 2（SEM 0.18），蓝光敏感性的改善为-0.79 log Cd / m 2（SEM 0.23）。未经处理的对侧眼的平均变化对于红光为-0.16 log Cd / m 2（SEM 0.16），对于蓝光为0.02 log Cd / m 2（SEM 0.11）。
在目标配药剂量组中，红光敏感性在十二个月时相对于基线的平均变化为-0.66 log Cd / m 2（SEM 0.14），蓝光敏感性的改善为-0.63 log Cd / m 2（SEM 0.31）。六名受试者中的三名显示出对蓝光的改善大于-0.5 log Cd / m 2，这被认为具有临床意义。六分之五的患者对红光有临床意义的改善。该组未经治疗的对侧眼的平均变化对于红光为0.05 log Cd / m 2（SEM 0.17），对于蓝光为-0.12 log Cd / m 2（SEM 0.16）。
