在发表于《分子疗法》(Molecular Therapy)杂志上的一篇新论文中,宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究人员重新研究了犬科动物,以更多地了解决定基因疗法结果的因素;这一次,他们治疗的狗处于疾病的晚期,也就是人类患者更有可能接受治疗的时间点。他们发现,当超过63%的光感受器细胞仍然存在但没有功能时,提供这种疗法的狗取得了巨大的成功。这种治疗的效果似乎是终生的,而且逐渐恶化的情况得到了遏制。但对于那些在接受治疗前失去了一半以上感光细胞的狗来说,尽管它们的视力在短期内恢复了,但病情似乎仍在继续恶化。
宾夕法尼亚大学兽医学院的Gustavo D. Aguirre说:“我们小组和其他人的早期研究表明,如果你在视网膜退化的时候治疗这种疾病,无论是人还是狗,这种退化都会持续下去。”“尽管短期内视力有所提高,但这种情况还是发生了。我们想进一步了解视网膜退行病变的程度,以确定是否会产生持久的影响。”