“ 通过为USH2A增加小基因研究计划,推进我们的LCA10计划并扩大我们的管道,进一步证实了我们致力于为孤儿遗传性视网膜疾病患者开发创新和改变生活的基因疗法,”首席执行官Glenn P. Sblendorio表示。和IVERIC生物学总裁。“我们对与麻省大学医学院世界着名的AAV基因治疗科学家Hemant Khanna博士和高广平博士合作的进展感到非常兴奋。”
“我们的LCA10小基因计划的结果对于使用AAV载体治疗由超过常规AAV载体的转基因包装能力的基因突变引起的视网膜疾病的前景是令人鼓舞的,”Kourous A. Rezaei,医学博士,首席医疗官说。 IVERIC生物学。“通过在我们的产品组合中增加USH2A计划,IVERIC bio正在寻求解决与我们认为最常见的常染色体显性形式(视紫红质介导)和常染色体隐性形式(USH2A相关)视网膜色素变性相关的视力丧失。视网膜色素变性是最常见的孤儿遗传性视网膜疾病。“