应答者分析表明,GS010治疗眼在多个方面的临床效果均优于假治疗眼。在96周时相对基线至少达到-0.2 LogMAR或ETDRS视力表10个字母等效改善的患者比例方面,GS010治疗眼在统计学上显著高于假治疗眼(65% vs 46%,p=0.0348)。此外,与假治疗眼相比,GS010治疗眼也显著更容易达到治疗成功的另一个衡量标准,即在96周时相对基线ETDRS视力表视力改善15个字母,或在96周时避免达到20/200美国法定失明阈值(32%对16%,p=0.0196)。
另一项应答者分析针对REVERSE研究结果提供了一个有用的视角。在Santhera等开展的一项自然史研究中,在11778A突变受试者中,15%受试者至少一只眼睛相对基线达到自发的“临床相关恢复”(CRR)定义:在线图表视力改善至少10个ETDRS字母,或离线图表视力提高到至少能读5个ETDRS字母。相比之下,在治疗第96周,REVERSE研究中有68%的受试者至少一只眼睛达到CRR,GS010治疗眼与假治疗眼相比有更高的概率达到CRR(62% vs 43%,p=0.0348)。
参考来源:GenSight Biologics reports positive 96-week data from REVERSE Phase III clinical trial of GS010 for the treatment of Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON)作者: wukx2004 时间: 2019-5-17 16:36